俄勒冈州波特兰市的研究人员宣布,他们成功修改了人类胚胎的遗传物质,这让一些人感到意外。由于头条新闻指的是“开创性”研究和“设计师婴儿”,你可能想知道科学家们实际上取得了什么成就。这是向前迈出的一大步,但几乎没有出乎意料。随着这种工作的进行,它继续提出有关道德问题以及我们应该如何反应的问题。
研究人员究竟做了什么?多年来,我们已经能够使用称为CRISPR的技术改变细胞中的遗传物质。
构成我们基因组的DNA包含长序列的碱基对,每个碱基由四个字母之一表示。这些字母形成遗传字母,从特定字母顺序创建的“单词”或“句子”是决定我们特征的基因。
有时单词可能会“拼错”或句子略有乱码,导致疾病或紊乱。基因工程旨在纠正这些错误。CRISPR是一种工具,使科学家能够针对基因的特定区域,像Microsoft Word中的搜索和替换功能一样,删除一个部分并插入“正确的”序列。
在过去十年中,CRISPR一直是寻求修饰基因的主要工具 - 人类和其他方面。除其他外,它已被用于实验,使蚊子抵抗疟疾,基因改造植物以抵抗疾病,探索工程宠物和牲畜的可能性,并可能治疗一些人类疾病(包括艾滋病毒,血友病和白血病)。
直到最近,人类关注的焦点还在于改变一个人的细胞,而不是改变卵子,精子和早期胚胎 - 所谓的“种系”细胞将特征传递给后代。该理论认为,关注非种系细胞会限制遗传变化对后代的任何意外的长期影响。同时,这种限制意味着我们必须在每一代中使用该技术,这会影响其潜在的治疗益处。
今年早些时候,由美国国家科学院召集的一个国际委员会发布了一份报告,在强调对人类种系基因工程的关注的同时,提出了一系列保障措施并建议进行监督。人们普遍认为该报告为胚胎编辑研究打开了大门。
这正是俄勒冈州发生的事情。虽然这是美国报道的第一项研究,但在中国也进行了类似的研究。然而,这项新的研究显然避免了我们在CRISPR中看到的先前错误 - 例如基因组中其他未靶向部分的变化,或所有细胞中未发生的期望变化。这两个问题都让科学家们担心使用CRISPR来改变可能最终用于人类怀孕的胚胎。更成功(因此更安全)的CRISPR使用的证据可能导致涉及人类胚胎的额外研究。
在俄勒冈州没有发生什么?
首先,尽管有一些新闻标题,但这项研究并不需要创造“设计师婴儿”。该研究仅涉及子宫外的早期胚胎,其中没有一个胚胎能够在几天之内发育。
事实上,存在许多现有的限制 - 基于政策和科学 - 这将限制植入编辑过的胚胎以实现儿童的诞生。有一个关于联邦资助禁令在胚胎基因编辑研究;在一些州,无论资金如何,胚胎研究也完全禁止。此外,根据联邦人类研究法规,食品,药品和化妆品法案以及可能涉及临床实验室测试的联邦法规,对受编辑的人类胚胎的植入进行管理。
除了监管障碍之外,我们距离拥有设计孩子所需的科学知识还有很长的路要走。虽然俄勒冈州的实验侧重于对遗传性疾病的单一基因校正,但很少有人类特征受一个基因控制。任何涉及多个基因或基因/环境相互作用的东西都不太适合这种类型的工程。我们可能对设计感兴趣的大多数特征 - 例如智力,个性,运动或艺术或音乐能力 - 要复杂得多。
其次,虽然这是关于使用CRISPR技术的科学方面的重大进步,但这只是一步。从这个到治疗各种疾病和疾病之间还有很长的路要走。这并不是说没有顾虑。但是,在使用该技术成为主流医疗实践之前,我们有时间考虑这些问题。
那么我们应该关注什么呢?
考虑到上述注意事项,我们确实需要决定何时以及如何使用此技术。
您可以在胚胎中编辑的事物类型是否有限制?如果是这样,它们应该带来什么?这些问题还涉及决定谁设置限制并控制对技术的访问。
我们也可能担心谁能够使用这种技术来控制随后的研究。是否应该有州或联邦监督?请记住,我们无法控制其他国家/地区的情况。即使在这个国家,也很难制定出仅限于某人认为令人反感的研究的指导方针,同时允许其他重要研究继续进行。此外,辅助生殖技术(例如IVF)的使用在美国基本上是不受管制的,并且实施限制的决定肯定会引起潜在父母和IVF提供者的反对。
此外,还有关于成本和访问的重要问题。目前,大多数辅助生殖技术仅适用于高收入人群。少数几个州要求不孕不育治疗,但这是非常有限的。我们应该如何规范严重疾病的胚胎编辑?我们正处于关于医疗保健,获取和成本的广泛辩论中。如果它变得既定又安全,那么当这种技术用于帮助创造一个没有特定遗传问题的孩子时,该技术是否应成为基本医疗保健服务的一部分?如何编辑非健康问题或不太严重的问题 - 只有拥有足够财富的人才能获得公平性问题吗?
到目前为止,基因工程对于根除疾病的承诺并没有达到它的宣传效果。也没有许多其他的里程碑,比如1996年克隆的多莉羊,导致了令人恐惧的大灾难。俄勒冈州研究的公告只是长期研究的下一步。尽管如此,它肯定会将胚胎,干细胞研究,基因工程和生殖技术等许多问题带回到聚光灯下。现在是时候弄清楚我们希望看到这个基因编辑路径如何展开。