斯坦福大学和东京大学的研究人员开发了一种在实验室中培养血液干细胞的方法,该方法的突破可以使一些患有血液和免疫疾病的人免于强化化疗和放疗的副作用。几十年来,科学家们一直没有在患者骨髓外生长存活的血液干细胞。使用一种新方法,研究人员能够在一个月内将血液干细胞样本的大小增加900倍。
如果这种在小鼠体内取得显着成果的技术在人体中取得了成功,那么它可以显着增加能够接受可能挽救生命的干细胞移植的血癌患者的数量。该研究部分由英国血液癌症慈善机构Bloodwise资助,发表在Nature杂志上。
干细胞移植用于治疗血癌,包括白血病,以及免疫紊乱和遗传性血液病。该治疗涉及用新的健康干细胞替换患者的血液干细胞,所述健康干细胞来自供体或先前从患者自身收获。
从供体中收集足够的血液干细胞以确保移植成功通常难以治疗血癌。如果新方法可以扩展人体血液干细胞,它可以克服这一障碍。它还可以为更广泛地使用来自其他来源的血液干细胞打开大门,其中包括脐带血,通常含有太少的干细胞用于移植。
移植前需要进行高强度化疗或放疗,以便摧毁患病细胞和患者现有的干细胞 - 为骨髓中的供体血液干细胞腾出空间,并创造一种新的免疫系统,可以杀死任何剩余的癌细胞。
医生试图尽可能地降低高强度调理疗法的使用以减少副作用,但只有在他们知道移植后不允许剩余的恶性细胞生长时才能这样做。
通常不可能对之前未接受过强化治疗的患者进行干细胞移植,因为这需要大量的供体血液干细胞。
他们开发了一种专门用于促进血液干细胞生长的实验室培养物,使用一种名为聚乙烯醇的合成化学物质,而不是传统上用于生长血液干细胞的血浆蛋白质培养物,这种物质具有很高的污染风险。研究人员表明,罕见的血液干细胞,即所谓的“造血干细胞”,可以在移植前在实验室中大量扩增 - 避免了某些患者需要进行强化“调理”治疗。
使用新方法将仅50-100个血液干细胞的培养物增殖超过一个月,并移植到未接受条件放射治疗的小鼠中。结果显着,所有小鼠均显示供体血液干细胞植入和血液生成。
同样的过程也用于治疗免疫缺陷小鼠。供体干细胞在小鼠中形成新的免疫系统而无需调理放射疗法。
在斯坦福大学医学院领导这项研究的Adam Wilkinson博士说:
这些发现对于包括血癌在内的许多血液疾病的未来治疗具有重要意义。我希望有一天我们可以让患者免于干细胞移植目前所需的有毒调理治疗。我们研究的下一步是优化这一过程,以扩大人体血液干细胞。“
Bloodwise研究主任Alasdair Rankin博士说:
干细胞移植可以为一些患有血癌的人提供长期治愈的最佳机会,但不是每个人都能够进行移植,许多患者无法忍受与治疗相关的严重副作用。这项非常重要的研究开启了这条生命线在未来可供更多人使用的可能性。“