用于修复胚胎疾病的新基因编辑器

中国科学家使用了一种有争议的基因编辑技术的改编版本来纠正人类胚胎中引起疾病​​的突变，这是周四其他专家小心翼翼地称赞的一种医学。

该团队使用了所谓的“基础编辑器” - 改编了CRISPR-Cas9 DNA剪切工具 - 在人类基因组错综复杂的编码中修正了大约30亿个单一的，突变的“字母”。靶向突变可导致人类出生患有β-地中海贫血，这是一种潜在致命的遗传性血液疾病。

“这项研究证明了通过基础编辑系统治疗人类胚胎遗传性疾病的可行性，”研究小组在专业期刊“蛋白质与细胞”杂志上写道。

该杂志在2015年发表论文时引发了争议，其中同一作者报道了用CRISPR-Cas9修饰地中海贫血基因的实验。该论文导致要求停止涉及人类胚胎遗传编辑的实验。许多人担心这种技术可能导致所谓的“设计师婴儿”具有所需的特征，例如在他们的基因中设计的智能。

对于这项新研究，中国中山大学的Puping Liang和一个团队使用了基于CRISPR-Cas9的技术，该技术使科学家能够精确地去除和替换有缺陷的DNA链。

他们没有使用Cas9蛋白作为“剪刀”来消除突变的“字母”，而是使用酶来改变它。

可以改进吗?

DNA是细胞制造和维持生命的指导手册。它类似于拉链状螺旋 - 每根链上的牙齿是编码“字母”的“碱基对”，它们彼此化学匹配。

腺嘌呤与胸腺嘧啶合作产生AT碱基对，而胞嘧啶与鸟嘌呤配对产生CG对。地中海贫血可以由在基因的特定位置转化为“G”的“A”碱基字母引起。对于最新的研究，该团队试图将突变体“G”的“C”伴侣化学变为“T”。

这将导致错误的“G”自动转换为“A”，弗朗西斯克里克研究所的专家Robin Lovell-Badge，未参与该研究，通过科学媒体中心解释。

该方法消除了切割DNA的需要，团队成功的次数达到了五次。他们使用克隆胚胎，这些胚胎只用了几天就可以进行实验室实验

观察家表示，该技术似乎是对标准CRISPR-Cas9的改进。“这项强有力的研究为单基因疾病的精确基因校正提供了新的视角，”伦敦大学学院的Helen Claire O'Neill评论道。‘’效率......是否可以改善还有待观察。”

达伦 - 格里芬，在肯特大学的遗传学教授，论文显示，“基因操作的胚胎的伦理问题需要一个全面检查，其中安全是最重要的关注。”

8月份，美国科学家报告使用CRISPR-Cas9修复早期人类胚胎DNA中引起疾病​​的突变。上周，英国科学家表示他们曾使用CRISPR-Cas9揭示关键基因在人类胚胎早期发育中的作用。