生物伦理学家讨论了四个关键因素以了解可能性基因编辑的缺陷

基因编辑吸引了科学家和医疗服务提供者，他们扼杀了消除衰弱的遗传性疾病的诱人愿景。例如，像亨廷顿病这样的疾病是否可以通过使用一种工具来治愈，这种工具可以作为“分子剪刀”去除和替代引起疾病的DNA?或者，基因编辑是否会诱使一些具有超强智力，美容或运动能力的基因的设计师婴儿?

基因编辑技术正在迅速发展，将工具置于医学研究的最前沿。最着名的基因编辑工具之一是CRISPR-Cas9，它代表聚集的规则间隔短回文重复序列和CRISPR相关蛋白。CRISPR-Cas9有可能使基因编辑更快，更便宜，更准确，这可以加速基础研究和研究结果。

虽然梅奥诊所不使用基因编辑作为任何治疗的一部分，但它正在研究其含义。Megan Allyse博士是一名生物伦理学家，他与梅奥诊所个体医学中心和妇产科的生物伦理计划合作，警告说，随着对基因组理解的改进，基因编辑也带来了道德问题。 。

“进行公开对话以了解这项新技术的局限性非常重要。什么是最佳实践(用于基因编辑)?有什么影响?这类技术的误用是什么?我们如何利用它来使患者受益?我们是否可以预防伤害人群或增加不可接受的健康差异或副作用?“Allyse说。

Allyse分享了为什么基因编辑距离医疗实践还有几年的四个关键因素：

- 我们还有很多不明白的地方。

“CRISPR-Cas9是一种非常有效的工具，”Allyse说。“问题在于我们以及我们如何使用该工具。技术可以在很多方面使用：它可能是有害的或有益的。我们对人类基因组及其工作方式知之甚少。如何编辑你不能做什么知道?”

一个问题是基因编辑不会按照我们想要的方式工作。Allyse指出一项研究发现，胚胎拒绝尝试用健康的DNA取代编码疾病的遗传密码序列。相反，胚胎从母本基因组中恢复为遗传DNA，以取代被移除的DNA。

另一个问题是编辑基因的一部分可能导致该基因另一部分的损害或不必要的副作用。

“例如，一些与智力相关的基因也与精神病有关，”Allyse说。“我们是否只想改变基因智能，冒险在基因组的不同部分造成精神病问题?风险是否值得?”

- 现有技术可以完成同样的事情。

研究人员正在研究基因编辑是否可用于去除胚胎中的缺陷以预防遗传性疾病。编辑基因组的种系(遗传)部分将影响该胚胎的所有未来后代。

然而，Allyse指出，我们不必转向基因编辑来实现这一目标。父母可以进行载体筛查，以了解他们是否患有可传染给儿童的致病变种。并且，体外DNA测试可以鉴定具有已知遗传条件的胚胎。父母可以选择使用体外受精来仅植入健康的胚胎。

“在大多数情况下，我们已经拥有了基因编辑所要做的技术，”Allyse说。“我们在现有技术方面有着良好的记录。为什么我们需要转向基因编辑的不确定性来做同样的事情?”

- 遗传学只是一个需要考虑的因素。

研究表明，环境，个人习惯以及某人的成长方式在整体健康和疾病方面往往比遗传学发挥更大的作用。

“人们倾向于高估遗传是所有事物的最终答案，”Allyse说。“除了某些明显的遗传条件外，研究表明，获得教育，营养和免疫接种可能对儿童的健康和能力产生更大的影响，而不是遗传。”

- 医疗实践尚未做好准备。

Allyse说，最接近基因编辑的临床应用可能是它在基因治疗中的应用。基因疗法用于替代遗传缺陷，例如当身体的酶或氨基酸不能正常运作时。通过加速研究并将替代疗法提供给基因组内更精确的位置，基因编辑可以使基因疗法更有效。

尽管如此，Allyse预测基因编辑仍然需要多年才能成为主流医疗实践的一部分，如果它完全实现的话。

我们根本不了解它将如何影响我们的整体健康状况。

我们没有机制可以理解。医学实践和社会尚未准备好进行基因编辑，成为常规临床护理的一部分，“Allyse博士说。

除了基因编辑，梅奥诊所个体医学中心的研究人员和医生科学家继续寻求将最新的基因组学，分子学和临床科学应用于每个人的个性化护理的方法，以便患者在需要时得到他们需要的精确护理它 - 并解决患者未满足的需求。