增强特洛伊木马药物递送生产

在Wake Forest再生医学研究所(WFIRM)实验室中开发了用于大规模生产富含特定微小RNA(miRNA)的细胞外囊泡的方法，提供了可具有治疗应用和临床影响的制造标准化方法。

细胞外囊泡目前在科学界特别感兴趣，因为它们作为基因和基于细胞的疗法的一部分具有治疗潜力，但是技巧已经大量生产它们。它们被细胞脱落并在细胞间通讯中发挥重要作用。外泌体是一种类型，它们是小结构，可以在没有任何帮助的情况下与细胞膜融合。

在这项研究中，Baisong Lu，Ph.D。及其同事描述了解决这些挑战的方法，并消除了通过miRNA的外来体递送相关的障碍，miRNA是参与基因表达调控的小分子。有数千种不同类型的miRNA具有不同的功能。例如，一些具有抗肿瘤功能，而另一些则促进骨骼或肌肉的再生。

“它们本身就是不稳定的，不能自己进入细胞。能够提供大量富含miRNA的外泌体使得探索特定miRNA的治疗应用成为可能，“WFIRM再生医学助理教授Lu说。

在这项研究中，研究人员表明，在细胞中过表达miRNA前体极大地增加了细胞外囊泡中特定的miRNA含量。生物反应器中生长的细胞可以产生大量富含miRNA的细胞外囊泡，可以通过切向流过滤进行浓缩，这是一种快速有效的分离和纯化生物分子的方法。由此产生的细胞外囊泡可以在体外进入细胞并且可以在动物模型中增加体内循环miRNA水平。

“尤其是细胞外囊泡和外泌体作为药物递送载体已引起人们的兴趣，但它们用于递送miRNA的用途受到将miRNA加载到外泌体中的困难的阻碍，”WFIRM主任Anthony Atala博士说，他是一位合着者。这篇论文。“其他方法效率低，与大规模准备不相容，因此我们着手解决这个问题。”

此次研究表明，WFIRM科学家创建的大规模生产方法“可以作为推进研究和克服[细胞外囊泡]治疗方法发展方法标准化不足的重要模板，使整个领域更接近临床翻译。“

“我们很高兴看到像科学转化医学这样的笔记期刊突出了我们研究所的这项最新研究，”Atala说。“我们推进再生医学领域的目标之一是找到标准化创造技术所涉及的制造过程的方法。这项研究向前迈出了一大步。