研究人员通过计算方法在大海捞针中找到针治疗罕见疾病的方法

在美国，十分之一的人正在与一种罕见的疾病作斗争，或者是一种影响不到20万美国人的疾病。尽管全世界有超过7,000种罕见疾病共同影响着超过3.5亿人，但制药行业开发新疗法治疗少数每种罕见疾病患者并不利。路易斯安那州立大学计算系统生物学小组的研究人员已经开发出一种复杂而系统的方法来识别可以重新定位以治疗罕见疾病或病症的现有药物。他们对计算机辅助药物重新定位过程进行了微调，可以节省时间和金钱，帮助这些患者接受有效治疗。

“罕见疾病有时会影响这么小的人群，除非通过人道主义和政府的激励措施，否则发现治疗在经济上是不可行的。这些有时未经治疗的疾病被称为'孤儿疾病'。我们开发了一种计算方法来计算稀有疾病蛋白质结构和功能之间的匹配以及现有的药物相互作用，这些相互作用可以帮助治疗患有这些孤儿疾病的患者，“该论文的主要作者之一和路易斯安那州立大学博士候选人Misagh Naderi说道。生物科学。

这项研究将于本周在自然出版集团与系统生物学研究所合作出版的npj系统生物学和应用杂志上发表。

“过去，大多数改变用途的药物是偶然发现的。例如，药物金刚烷胺首先用于治疗呼吸道感染。然而，几年后，患有帕金森病的患者在服用该药物时症状明显改善。这种观察引发了额外的研究。现在，金刚乙胺被食品药品管理局批准为抗病毒药物和抗帕金森病药物。但是，我们不仅可以依靠机会找到孤儿疾病的治疗方法，“ Michal Brylinski博士，LSU计算系统生物学组负责人。

为了使药物再利用系统化，Naderi，合着者Rajiv Gandhi Govindaraj及其同事将同一组开发的软件eMatchSite与虚拟筛选相结合，以匹配FDA批准的与罕见疾病有关的药物和蛋白质。LSU超级计算机允许他们测试数百万的可能性，这将花费数十亿美元在实验室进行测试。