Takeda与基因编辑平台开发商Emendo签署许可选项协议

基因编辑发现平台开发商今天表示，武田制药已进一步推进基因编辑，与其通过其风险投资部门投资Emendo Biotherapeutics签署许可选择协议。协议和投资的价值没有披露。

通过许可选项协议，Emendo授予Takeda使用其专有核酸酶程序OMNI编辑两个基因的选项，作为制药公司治疗未指明遗传疾病的研发工作的一部分。

Emendo总部位于纽约市，在以色列Ness-Ziona设有研发中心，专注于工程位点特异性核酸酶，提供准确，序列特异且有效的校正机制，即同源定向修复(HDR)介导，并有效有丝分裂后细胞。Emendo使用专有的蛋白质工程和选择平台，旨在生成超特异性和高活性的CRISPR OMNI核酸酶。

“我们正在努力建立一个完善的平台，使我们能够解决大量的遗传性疾病，其中许多遗传疾病至今尚无法解决，”Emendo在其网站上表示。

在与武田达成的协议中，Emendo同意应用其新型基因编辑工程平台来优化OMNI核酸酶，目的是实现对武田所选基因的最高特异性和活性，这在Emendo的公告中没有公开。

Emendo首席执行官David Baram博士在一份声明中说：“该协议进一步将Emendo定位为领先的下一代高精度基因编辑公司，并推广其等位基因特异性编辑程序，可以治愈严重的遗传性疾病。”

此外，武田同意通过其风险投资公司Takeda Ventures发行Emendo可转换债券，投资资金旨在进一步推进Emendo的新型核酸酶基因编辑发现平台和专有产品开发计划。

为临床试验提供资金

该笔记将转换为Emendo计划的未来B轮融资，该公司表示该计划旨在将其高精度基因编辑生物疗法推进到初步临床试验中。

Emendo说，它正在通过优化移动几个临床前程序，以准备在一些“有希望的”临床适应症中向临床转移。

这些交易扩大了对Emendo的未指定武田投资，该投资可追溯到2015年Emendo的成立，当时Takeda Ventures与OrbiMed一起投资该公司，OrbiMed是一家医疗保健投资公司，在全球公共和私人公司投资中管理着约140亿美元。

“拓展我们对Emendo的投资并授权其核酸酶发现平台和基因编辑技术是武田通过互利合作伙伴关系投资科学变革进步的另一个例子，”Takeda Ventures高级合伙人Rob Woodman博士表示。

武田在与其他公司的合作伙伴关系清单中披露了与Emendo的合作关系，这些公司的数据补充包括在其向投资者提供的季度业绩中。

在过去一年中，这些清单还包括另外两个包含基因或基因组编辑的伙伴关系。武田通过其临床赋权循环创新(CiCLE)项目与日本医学研究和开发机构(AMED)合作开发了一种肥大型心肌病药物，该药物使用诱导多能干细胞来源的心肌细胞引发致病突变由基因编辑技术诱导。

Takeda还透露保留了衍生公司GenAhead Bio(一家日本藤泽市)的财务权益，该公司向Takeda提供“有效的基因组编辑，服务和/或细胞/基因治疗合作费用”，以及核酸递送特定细胞类型。