两例患者用免疫治疗试验中的CRISPR细胞治疗

发布日期：2019-04-17 浏览次数：142

doctors注入一股使用CRISPR-Cas9编辑细胞变成两个病人在宾夕法尼亚大学进行的一项试验中，NPR今日(4月16日)的报告。一位大学发言人在给“科学家”的电子邮件声明中证实，该试验正在进行中，目前已有两名患者接受了治疗，其中一名患有多发性骨髓瘤，另一名患有肉瘤。该研究是美国第一例接受基于CRISPR疗法治疗的患者。

参见“CRISPR临近诊所”

该研究的领导者，肿瘤学家Edward Stadtmauer在接受The Scientist采访时解释说，CRISPR将被用作新型免疫治疗的工具。他的团队将从符合条件的癌症患者的血液中过滤T细胞，然后使用基因编辑技术敲除三个细胞的现有受体，并使用慢病毒载体插入一个名为NY-ESO-1的受体基因，一种蛋白质，出现在一些癌细胞的表面。然后将修饰的细胞在实验室中扩增几周。患者将接受短暂的化疗过程，之后细胞将被输注回其中。

除了癌症应用，研究人员正在探索使用所谓的离体CRISPR编辑 - 其中细胞在体外被改变然后被给予患者 - 以治疗诸如β-地中海贫血和镰状细胞贫血的血液疾病。其他团队正致力于开发能够编辑患者体内遗传性疾病缺陷基因的疗法。