宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州开发AAV基因治疗最佳疾病的权利

Ophthotech已获得独家全球权利，开发宾夕法尼亚大学(宾夕法尼亚大学)最佳疾病和其他bestrophinopathies的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗候选人，包括其佩雷尔曼医学院和兽医学院，以及大学佛罗里达研究基金会(UFRF)。

Ophthotech在监管文件中表示，Penn及其医学院和UFRF的独家全球许可协议价值可能超过7660万美元。

Ophthotech行使了它在2018年10月与宾夕法尼亚大学(宾夕法尼亚大学)和佛罗里达大学签署的第二系列协议后获得的选项。独家选择协议允许Ophthotech与Penn和UFRF进行谈判，以获得针对Best疾病的新型AAV血清型2基因治疗产品候选者的许可，该疾病是由BEST1基因突变引起的孤儿遗传性退行性视网膜疾病。

当时，Ophthotech引用了宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学的概念性概念验证研究，这些研究在犬类最佳疾病模型中显示了有希望的结果。

2018年3月，一项概念验证研究发表，显示AAV-BEST1基因治疗产品候选者恢复了自然发生的犬病模型中光感受器和视网膜色素上皮(RPE)细胞之间的解剖结构，具有与人类不同的表型相似性bestrophinopathies。

该研究发表在“美国国家科学院院刊”(PNAS)上，“ BEST1基因疗法纠正了由光照射调制的视网膜扩散微分离 ” 。

Ophthotech表示，自10月协议以来，它一直赞助宾夕法尼亚大学的研究，由宾夕法尼亚大学创新中心(PCI)推动，对最佳疾病进行临床前和自然历史研究，并开展IND支持活动。

Ophthotech表示，根据目前的时间表并接受监管审查，预计将在2021年上半年启动针对最佳疾病候选人的I / II期临床试验。

目前没有FDA或EMA批准的疗法治疗最佳疾病，其患者在其黄斑区域形成蛋黄样卵黄样病变，随着时间推移导致黄斑萎缩和中央视力永久丧失。据Ophthotech估计，美国和欧洲五大市场约有10,000人患有最佳疾病。

'商业上合理的努力'

根据最新协议，Ophthotech同意“与商业上合理的努力”达成与许可方商定的发展计划，目的是至少在美国和两个未命名的“主要”欧洲国家开发和商业化许可产品。

Ophthotech同意代表许可人向Penn支付20万美元的预付“发行费”，并向UFRF支付约18,000美元的应计专利申请费用。

Ophthotech还同意代表许可人向Penn支付费用：

与实现一个许可产品的临床，营销批准和报销批准里程碑相关的高达1570万美元。

如果Ophthotech为另一种产品实现类似的里程碑，则高达310万美元。

与Ophthotech相关的高达4800万美元，实现了一个许可产品的商业销售里程碑。

如果Ophthotech针对不同的许可产品实现这些相同的里程碑，则高达960万美元。

此外，Ophthotech还同意代表许可人向Penn支付年度许可证维护费，该费用低至两千美元，直到首次商业销售许可产品为止; 根据Ophthotech与Penn或UFRF签订的研究协议所产生的美国专利，以及向Ophthotech独家授权的美国专利，可获得数千美元的一次性专利授权费。

Ophthotech还同意向Penn和UFRF偿还与许可专利权相关的专利审查和维护的费用和开支。

Ophthotech于6月与宾夕法尼亚大学和UFRF首次合作，获得开发和商业化新型AAV基因治疗产品候选物的权利，用于治疗视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP)。该公司表示，预计将于2020年启动RHO-adRP I / II期临床试验。