突破AAV载体局限性，基因疗法公司完成2.35亿美元融资

今日，专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下称AskBio）宣布完成2.35亿美元的融资，将支持该公司推进和扩展临床试验，以及提高产品制造能力。这一大额融资进一步体现了业界对基因疗法领域的关注，近来这一领域出现多起大额并购，大型医药公司纷纷布局基因疗法，其中包括诺华、罗氏和渤健。

AskBio在2001年由Jude Samulski博士，肖啸博士，和Sheila Mikhail法学博士共同创建。Jude Samulski博士是第一位克隆AAV基因组的科学家，他在北卡罗来纳大学教堂山分校的研究对开发AAV作为基因疗法的病毒载体作出了突破性的贡献。肖啸博士是最先开发微型抗肌萎缩蛋白基因的科学家，他的发现让使用基因疗法治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）成为可能。

使用AAV病毒载体递送基因疗法需要克服多重挑战，例如，天然AAV病毒只能够将基因疗法递送到有限的人体器官中，而且人体的免疫系统可能已经对AAV病毒产生免疫反应，导致患者无法接受基因疗法。人体中已经产生对AAV病毒的免疫反应是导致患者无法加入基因疗法临床试验的首要原因。

▲AskBio生成不同AAV病毒衣壳蛋白的技术平台（图片来源：AskBio公司官网）

AskBio的独创技术平台能够使用基因工程手段，对AAV病毒的衣壳蛋白进行修改，从而构建具有新型衣壳蛋白的AAV病毒。这些新型AAV病毒不但可以靶向人体中的不同器官，而且可以逃避人体中已有的抗AAV病毒抗体的攻击，从而治疗原先无法接受基因疗法的患者。该公司开发的AAV病毒载体技术已经被AveXis公司使用，主打治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma有望本月获得FDA批准。

目前，该公司的研发管线中包括治疗庞贝症（Pompe disease）、肢带肌营养不良症（2i）、亨廷顿病、帕金森病和癫痫等疾病的基因疗法。其中，治疗庞贝症的基因疗法已经进入临床试验。

本轮融资由TPG Capital和Vida Ventures领投，AskBio公司的创始人和董事会成员也投入了1000万美元。

“很难想象，几十年前我的博士研究项目将带来新一代变革性疗法，“AskBio公司总裁兼首席科学官Jude Samulski博士说：“我很高兴能够与TPG和Vida公司合作，催化下一代基因疗法的创新，将科学发现转化为改变人们生活的疗法。”

参考资料：

[1] AskBio Partners with TPG and Vida Ventures. Retrieved April 11, 2019,

[2] UPDATED: Jude Samulski’s gene therapy company just raised $235M for clinical development. Retrieved April 11, 2019,