拓宽RNAi疗法适用范围，Alnylam达成10亿美元研发协议

今日，行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布，双方达成研发协议，合作发现、开发和推广RNAi疗法，治疗多种类型疾病。这一合作涵盖的靶标分布广泛，除了表达在肝脏的靶标以外，还包括表达在眼睛和中枢神经系统（CNS）中的靶标。这一合作反映了Alnylam在开发RNAi疗法方面取得的进步，也体现出RNAi疗法在去年获得FDA批准之后，正在日趋走向成熟，发挥它治疗疾病的潜力。

RNA干扰现象早在20年前就被发现，Alnylam公司也在2002年就开始开发RNAi疗法，然而，直到去年8月，第一款RNAi疗法才获得FDA批准上市。将RNA分子如何安全有效地递送到细胞内部一直是一个开发RNAi疗法需要面对的重要挑战。目前开发的大多数RNAi疗法都通过化学修饰来增强RNAi疗法被肝脏细胞吸收的能力。而这项合作的研发方向表明，将RNAi疗法靶向递送到其它组织的技术也开始成熟。

根据协议，Regeneron将领导针对眼科疾病的所有研发和推广项目，Alnylam有权获得里程碑付款和潜在销售分成。双方将合作推进并交替领导CNS研发项目。这项合作同时包括一系列靶向肝脏靶标的RNAi疗法研发项目。其中包括针对C5补体的RNAi疗法cemdisiran。两家公司将评估将cemdisiran与Regeneron公司开发的抗C5抗体pozelimab联用，在治疗C5补体介导疾病中的效果。

Regeneron公司将支付4亿美元前期付款，并且对Alnylam公司进行4亿美元的股权投资，根据近期里程碑，Alnylam还可能获得2亿美元付款。

▲Regeneron公司总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士（图片来源：Regeneron公司官网）

“我们认为使用资源最好的方式是投资潜在革命性科学突破，它们可能为严重疾病患者带来创新疗法。这一合作将结合RNAi治疗多种疾病的潜力，和Regeneron公司世界领先的遗传学研究和靶标发现引擎，”Regeneron公司总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士说：“它让我们能够靶向细胞内靶标，与我们在抗体方面的专长构成互补。我们已经开始在眼睛和CNS中寻找适于RNAi靶向的靶标。”

参考资料：

[1] Alnylam Gets $800M From Regeneron to Bring RNAi to Eye, Brain Diseases. Retrieved April 8, 2019,

[2] Alnylam and Regeneron Announce Broad Collaboration to Discover, Develop and Commercialize RNAi Therapeutics Focused on Ocular and Central Nervous System (CNS) Diseases. Retrieved April 8, 2019

[3] As Key Data Loom, Nobel Winner Mello Reflects on RNAi “Sci-Fi” Story. Retrieved April 8, 2019