中国团队使用基础编辑来修复人类胚胎中的遗传病

中国的一个研究小组使用了一种CRISPR基因编辑技术来修复可存活的人类胚胎中的遗传缺陷。在他们发表在“分子疗法”杂志上的论文中，该小组描述了他们的工作以及它的运作情况。

仅在三年前，CRISPR首次用于人类胚胎。在这项工作中，一个中国团队试图利用这项技术来修复遗传缺陷。虽然这项工作成为世界各地的头条新闻，但它的成功率很低 - 在该技术中幸存下来的54个胚胎中只有4个携带修复的基因。从那时起，开发了一种新的CRISPR变体 - 它被称为碱基编辑，并以更有效的方式工作。这种新方法不仅可以剪断DNA链并用所需的特征替换去除的位，而只是交换DNA字母 - 例如用A代替G。在这项新的努力中，研究人员使用这种新方法来纠正基因突变导致人类患有马凡氏综合症，其中人们在FBN1基因中具有A而不是G。这是一种导致结缔组织问题的疾病，对于那些与其一起出生的人来说会导致无数的问题。

这项新研究的独特之处在于科学家们使用了体外受精产生的可行胚胎。如果他们选择这样做，团队可以将这些可行的基因编辑的胚胎植入女性的子宫中。

研究人员报告称，他们对18个胚胎进行了手术，并且在所有这些胚胎中，预定的字母按计划进行了交换。但是，在两个例子中，其他字母也被无意中交换了。他们声称他们的工作提供了该技术的概念证明 - 在现实世界的IVF诊所中，有缺陷的胚胎将被发现并丢弃。然而，他们确实承认该领域仍然是非常新的，并且在尝试将这些技术用于允许发育成胎儿的胚胎之前需要做更多的工作。