致力于制造和超越癌症专家组为细胞和基因治疗公司提供咨询

今年，细胞和基因治疗公司筹集资金的能力将取决于他们解决产品制造以及解决癌症以外的医疗需求的能力，三位投资者和行业高管昨天同意这一点。

在纽约大都会俱乐部举行的再生医学联盟(ARM)的细胞与基因疗法投资者日上，小组成员一致认为该行业将在2018年的活动基础上走向强劲的一年。

据ARM称，这项活动包括超过130亿美元的全球融资和创纪录的临床试验数(1,028)，目标人数超过59,000名患者。ARM在全球范围内拥有906个细胞和基因治疗以及其他“再生医学”公司，其中一半以上(484个)位于北美。

Aquilo Capital Management负责人Patrick Rivers表示，评估寻求投资的公司最重要的问题是他们的制造工艺 - 长期存在的挑战，尤其是依赖于病毒供应的基因治疗开发商。

这一挑战促使公司采用内部和外包方法的组合。在最近的例子中，bluebird bio今天正在北卡罗来纳州达勒姆正式开设其第一家全资制造工厂。125,000平方英尺的设施旨在为公司的研究基因和细胞疗法生产慢病毒载体。

“当我们第一次开始认识一家基因治疗公司时，制造业成为第一，第二和第三问题，”里弗斯说。“在一定程度上，与通常任何其他类型的公司相比，我们要询问的第一件事是，您的制造设置是什么?它的可扩展性如何?你能做些什么?你有什么消息来源吗?你今天在流程开发方面做了什么，明天你打算做什么?“

Aquilo成立于2010年，是一家旧金山公司，投资于专注于紧急医疗需求的新疗法的药物开发商。

里弗斯补充道，在制造业方面，公司不太可能。

相当不透明的区域

“这是一个非常不透明的区域。很少有公司真的愿意在细微的层面上谈论制造，因为有很多秘密的调味品附在其上，“就像在专有工艺中一样。“他们真的不想谈论它。我发现自己一遍又一遍地问同样的问题，试图收集一些信息。“

Aisling Capital的创始人兼高级顾问Dennis Purcell对Rivers表示赞同：“临床试验相当透明：'我们给这20名患者服用，结果就是这些。'当我们在制造业中进行尽职调查时，它有点低于表面。“

Aisling Capital是一家纽约生命科学投资公司，投资于开发制药，生物技术和医疗产品的公司，以及药物开发，制造和其他重要服务的提供商。

Roivant Sciences首席财务官兼该小组唯一的行业主管Matthew Gline补充说，对于创业公司来说，解决制造业的需求为创业公司创造了一个机会，而不是专注于开发细胞和基因疗法，而不是大规模生产公司所需的数量。

Roivant筹集了超过30亿美元，用于建立15家公司的家族或“vants”，专注于开发治疗包括子宫肌瘤，子宫内膜异位症，前列腺癌，帕金森病，糖尿病，镰状细胞病和多种罕见和致命儿科疾病的疾病。 - 以及旨在改进新疗法开发和商业化过程的技术。

“我想如果你想创办一家基因治疗公司，我认为像基因治疗的Illumina这样一个巨大的机会，我们(基因治疗开发者)不必担心制造业的服务公司，”Gline说。 。

Gline引用了TriLink BioTechnologies的例子，该公司为mRNA治疗开发人员提供服务，作为第三方提供者，专门研究用于研究，诊断和治疗应用的高度修饰的核酸构建体。根据其网站，TriLink开发和制造寡核苷酸，mRNA转录物，核苷酸，生物共轭，定制化学，PCR和RT-PCR解决方案以及NGS文库制备试剂盒。2017年，Maravai LifeSciences收购了私营的TriLink。

“一旦许多人可以开始基因治疗公司，我想到基因疗法会是什么样子，因为工具就在那里，你可以在车库实验室里做到这一点。然后你会开始看到人们追求更多适应症。“

在内部看

然而，Raymond James董事总经理兼高级生物技术分析师Reni Benjamin博士表示，许多与之交谈的投资者更喜欢细胞和基因治疗创业公司，以开发自己的制造解决方案而不是依赖合约制造商。

“我们实际上与许多投资者交谈，他们说'我希望他们自己做，'本杰明说。“公司专注于他们自己的制造业，因为他们试图去合同制造商，他们似乎并没有完全正确，他们并不关心。所以他们[公司]说，它必须回到内部。“

ARM记录的超过一半的临床试验(598或58%)属于肿瘤学。

“我非常看好整个行业。也就是说，我们不可能做另一项癌症交易，“DEFTA Partners董事总经理Elona Baum表示.DEFTA Partners是一家风险投资公司，投资于拥有IT和医疗保健创新技术的公司。“我们正在研究处于早期阶段的神经病。我试着去其他人不去的地方。“

Baum引用的一个例子是DEFTA投资的公司Endogena Therapeutics。Endogena致力于开发一流的内源性再生药物，以修复和再生组织和器官，旨在解决与衰老和遗传疾病相关的未满足的医疗需求。

Rivers同意细胞和基因治疗开发人员需要超越癌症。他说，在基因治疗中，他对玻璃体内传递病毒载体的可能性感到兴奋，病毒载体可以进入眼睛后方。

“我认为视网膜下分娩在技术上或商业上都充满了许多挑战。我希望有人能够通过玻璃体内将AAV [腺相关病毒载体]传递到眼睛后部来解决这个问题。这是我很兴奋的技术。“

至于细胞治疗初创公司，里弗斯补充道，“我真的希望更多地参与自身免疫性疾病的细胞治疗。

“我认为我们在肿瘤学方面已经看到了很多，并且有很多令人兴奋的事情，而且我们有大量液体肿瘤的数据看起来很棒。与实体肿瘤无关，“里弗斯承认。“但我认为在自身免疫性疾病中开发细胞疗法只有很多开放的前景。”