打开胰岛素DIY生物和制药的未来

在美国开发，生产和销售药品是一个涉及知识产权和严格的联邦法规的复杂环境。但根据科罗拉多州立大学的科学家的说法，美国医药市场的现状可能很快就会被打破。这部分归因于越来越多的自助式“生物黑客”社区正在扰乱药物发现，开发和分销的常规业务。

9月13日“生物技术趋势”中的一篇观点构成了这些新兴问题，并预测了制药行业和美国监管环境将如何应对变化。该论文的作者是化学和生物工程系的合成生物学Abell主席Jean Peccoud;Jenna Gallegos，化学与生物工程系博士后研究员;和Bio-Link Australia，伍德罗威尔逊国际学者中心和波士顿大学公共卫生学院的合作者。Peccoud还是科罗拉多州立大学生物医学工程学院的教员。

随着许多药物的价格持续上涨，新的资金，研究和药物开发模式已经成为作者称之为“新型创新生态系统”的一部分。最值得注意的是，这个生态系统涉及更小，更个性化的药物制造。

“关键药物仍然过于昂贵，”Peccoud说。“人们无法访问它们，那么如果它们能够自己创造呢?我们该怎么做呢?”

作者使用加利福尼亚州的开放胰岛素项目作为案例研究，探讨DIY生物运动如何塑造医学的未来。该项目创建于2015年，旨在通过开发和发布用于制造非专利胰岛素的开源协议来增加胰岛素市场的竞争。

为什么开放胰岛素项目首先存在?胰岛素已有100年的历史，但对于许多患者来说仍然过于昂贵，一些没有保险的患者每月为这种挽救生命的药物支付高达400美元的费用。人们很生气，在某些情况下，由于无法获得负担得起的胰岛素，人们正在死亡。

如今，美国监管体系倾向于现有的生物制药制造商，如胰岛素。生物制剂是由生物体制成的药物，而不是化学合成的小分子药物，如阿司匹林。在制造非专利小分子药物时，竞争公司只需证明他们制造了纯阿司匹林。但是生物制药更难以控制质量;因此竞争公司必须进行昂贵的人体临床试验 - 如果他们甚至无法申请专利来收回他们的投资，那么价值不会超过2.5亿美元。

虽然人胰岛素的结构不再受到专利保护，但少数生产胰岛素的大公司继续销售“胰岛素类似物”，这些类似物据称是普通胰岛素的改良品种。作者指出，这些新版胰岛素的医疗益处值得商榷。

这就是生物黑客进入的地方。如果开放胰岛素项目成功制定了“家庭酿造”胰岛素的协议，他们将需要避免违反受专利保护的制造胰岛素的方法。但生物黑客为自己制造胰岛素，个人使用不需要担心专利侵权 - 尽管安全考虑肯定在起作用。

作者说：“监管机构要让社区生物实验室的患者和创新者参与设计适应性监督，以培养责任感，这是谨慎的做法。”

作者说，开放胰岛素项目生物黑客的真正挑战是，他们是否希望让竞争性制药公司出售非专利胰岛素，这将是监管。该项目的成功将受到监管机构批准成本的严重限制，其中包括证明生物一致性，安全性和可能的​​功效。

作者说，如果这种新型胰岛素生产模式取得成功，它们将取决于其他批准程序。如果在没有临床试验的情况下可以确认生物甲基胰岛素的生物相似性，那么开发成本将大大降低。这可以通过较小规模的分散制造来实现。而且这项技术已经存在;在大学实验室已经开发出能够产生较小剂量生物制剂的微生物反应器。

“总之，现状必须改变，”加列戈斯说。“如果我们不承认这些问题，我们就无法解决这些问题。”