辉瑞公司今天表示,它已经以高达6.05亿欧元(6.87亿美元)的价格收购了Vivet Therapeutics的独家选择,该公司通过该交易立即获得了稀有疾病基因治疗开发商15%的股权。
私人控股的Vivet总部位于巴黎,专门为遗传性肝病开发基因疗法,满足医疗需求。辉瑞已同意共同开发Vivet的主要候选药物VTX-801,这是一种威尔逊病的基因疗法。
VTX-801是一种基因疗法,用于治疗由编码ATP7B蛋白的基因突变引起的Wilson病。这些突变降低了肝脏和其他组织调节铜水平的能力,从而导致严重的肝损伤,神经系统症状和可能的死亡。
VTX-801已被授予FDA和欧盟委员会的孤儿药品名称。
根据Vivet的说法,VTX-801已经在临床前模型中得到了证明 - 该公司去年在芝加哥举行的美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)年会上进行了两次演讲。
“通过直接解决疾病的根本原因,VTX-801可为Wilson病患者提供潜在的变革性治疗选择,”辉瑞公司罕见疾病研究部高级副总裁兼首席技术官Seng Cheng在一份声明中表示。
VTX-801还支持辉瑞的罕见疾病管道,由Tafamidis葡甲胺引领 - 该药业巨头1月份向美国食品和药物管理局提交了两种形式的药物,葡甲胺盐和游离酸的NDAs,与转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病相同。 。
辉瑞预付了大约4500万欧元(5100万美元),并同意支付高达5.6亿欧元(6.358亿美元),包括其期权支付,并受某些临床,监管和商业里程碑的影响。
在公司交付VTX-801的I / II期临床试验数据后,辉瑞公司可以选择购买100%的Vivet。
作为交易的一部分,辉瑞高级执行官Monika Vnuk,MD,全球业务发展副总裁,将加入Vivet的董事会。
其他交易条款尚未披露。
Vivet联合创始人兼首席执行官Jean-Phillippe Combal补充说:“我们欢迎辉瑞公司作为股东和合作伙伴,帮助我们加快为患有遗传性肝病的患者开发治疗方法。”“这项投资证明了Vivet基因治疗创新方法的明确价值。”