2019最受关注的海外医疗健康A轮10大投融资事件

1.Cydan宣布推出Tiburio Therapeutics Inc.(Tiburio)公司，获得的3100万美元A轮融资

Tiburio2013年成立，是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发罕见的神经内分泌肿瘤和罕见内分泌疾病的治疗方案。Tiburio是Cydan创建的第二家子公司，此次融资资金将用于推进两款创新药物的临床试验，分别是治疗无功能垂体腺瘤(NFPA)的创新药物TBR-760，以及治疗罕见内分泌疾病的创新药物TBR-065。创新药物TBR-760是一种生长抑素-多巴胺嵌合配体，可抑制NFPA细胞的分泌和增殖，并有可能缩小或阻止肿瘤生长。在临床试验中，TBR-760已被证明具有良好的安全性。

2.Stelexis Therapeutics完成了4300万美元的A轮融资，扩大其专有的发现并选择性靶向癌前干细胞的平台

Stelexis Therapeutics公司是由Deerfield与几位科学家于2017年共同创立，他们分别是Albert Einstein College of Medicine (阿尔伯特爱因斯坦医学院)Ulrich Steidl博士、Evripidis Gavathiotis博士、Amit Verma博士，以及Boston Children's Hospital Harvard Medical School(哈佛医学院波士顿儿童医院)Derrick Rossi博士。Stelexis Therapeutics的专有技术平台可以实现对AML和MDS的癌前“原始细胞”分析。该平台可以鉴定和分离干细胞和祖细胞，祖细胞和干细胞都可以增殖分化成目标细胞，这两种具有克隆特性的细胞都可能发生病变，从而驱使原发性或复发性的人体肿瘤形成。Stelexis技术平台可以识别和导出在癌症中起关键作用的这二类细胞，再制定药物研发计划(已处于临床前阶段)以满足多种癌症适应症治疗的需求。

3.罕见病基因疗法公司Apic Bio完成4000万美元的A轮融资

罕见病基因疗法公司Apic Bio成立基于University of Massachusetts Medical School(美国麻省大学医学院)儿科学助理教授Christian Mueller和美国麻省大学医学院院长Terence Flotte教授共同潜心研究近30年的基因治疗成果。Apic Bio公司目前的研究重点是针对α1抗胰蛋白酶缺乏症的基因疗法APB-101和针对遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的基因疗法APB-102。此轮融资将用于推进Apic Bio公司的两款基因疗法APB-101、APB-102以及临床前Alpha-1和ALS项目，包括α1抗胰蛋白酶基因插入技术和C9orf72突变靶向。Apic Bio专注研发的基因疗法 APB-101，利用了公司专有的AAV双向质粒载体(df-AAV)，可以将治疗转基因输送到肝脏，使Z型AAT基因沉默合成减少，同时使M型AAT合成增加，进而达到治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症的目的。APB-101已在临床前体内和体外实验中，获得了积极的概念验证数据。

4.Wren Therapeutics公司完成1800万英镑(2300万美元)A 轮融资

Wren Therapeutics公司专注于蛋白质错误折叠疾病的药物发现和开发，其技术衍生自剑桥大学(University of Cambridge)和隆德大学(Lund University)。Wren Therapeutics公司科学创始人十多年来专注于蛋白质错误折叠过程的化学动力学的研究。蛋白质错误折叠除了会导致阿兹海默病，还会引起帕金森病、2型糖尿病、50多种罕见疾病。Wren Therapeutics公司正在积极推进一种全新的治疗方法来解决此类疾病。Wren Therapeutics公司的预测性、定量平台建立在物理科学概念之上，是传统生物学描述性、定性方法的根本性转变。Wren Therapeutics正在利用其独特的平台，开发小分子和抗体治疗药物，以及跨神经病学、眼科学和代谢性疾病的诊断学广阔管线。

5.Dewpoint Therapeutics宣布完成6000万美元的A轮融资，开发针对新兴生物分子缩合物的药物发现平台

Dewpoint对于生物分子缩合物的开发是建立在德累斯顿马克斯普朗克分子细胞生物学和遗传学研究所(Max Planck Institute of Molecular Cell Biology and Genetics)Anthony Hyman教授和Whitehead研究所的Richard Young教授的研究基础上的。Dewpoint致力于将这些研究转变为严重疾病的治疗方法。事实上，人们很早就知道生物分子缩合物，但之前并未进行充分研究，因为它们难以用传统的药物发现方法，如蛋白质结晶学和生物化学活性分析进行开发研究。生物分子缩合物是无膜细胞器，其主要作用是区分反应物，例如蛋白质和核酸，进行细胞内的化学反应。Dewpoint已经组建了一个跨学科、跨领域的科学顾问团队，以实现冷凝物的工业化成药。受冷凝物影响的疾病领域包括癌症，神经退行性疾病，免疫学，心血管疾病，女性健康和病毒学。其科学顾问委员会由麻省理工学院(MIT)教授Phillip Sharp担任主席，另外，麻省理工学院著名的Robert Langer教授也是其委员会成员。

6.HiberCell完成A轮6075万美元融资，研发防止癌症复发与转移的新型疗法

HiberCell是第一家专注于肿瘤休眠的检测与治疗的公司。大部分癌症病人死于癌症转移。越来越多的证据显示休眠状态的播散性肿瘤细胞驱动癌症的复发。这些细胞在身体中长期存在，且不被发现。HiberCell从系统的角度治疗癌症，致力于检测出这些播散性肿瘤细胞的“阿喀琉斯之踵”，并以之为治疗靶标，防止或延缓癌症转移。公司正在研发针对播散性肿瘤细胞的首创新药，以治疗实体瘤和血液瘤。

7.Neurogene完成6850万美元的A轮融资，提供新型罕见神经系统疾病基因疗法

Neurogene公司专注于研发罕见神经系统疾病的创新基因疗法，希望通过卓越学术研究团队的努力，为迄今尚无有效治疗方案的神经系统遗传病患者提供新的治疗方案。目前，该公司正在研究天冬氨酰基葡萄糖胺尿症(AGU)和腓骨肌萎缩症(CMT)相关罕见病的新型基因疗法。Neurogene公司曾在第15届WORLD Symposium会议上报告了以腺相关病毒(AAV)作为载体的基因疗法用于治疗AGU和CMT4J的初步数据，数据证明，以腺相关病毒(AAV)作为载体的基因疗法显示出了安全性和有效性。此次Neurogene公司将使用资金推动AGU和CMT4J罕见病基因疗法项目的加速开发，并开展临床试验，同时为其他项目提供资金支持。

8.Grey Wolf Therapeutics完成A轮1400万美元融资，研发免疫肿瘤药物

Grey Wolf Therapeutics由Vertex Pharmaceuticals前项目负责人Peter Joyce博士和Spinifex Pharmaceuticals前总裁兼首席执行官Tom McCarthy博士共同创立，并由世界领先的免疫肿瘤学、抗原呈递和药物发现专家组成研发团队。该公司正与南安普顿大学(University of Southampton)、牛津大学(University of Oxford)合作，并与Sygnature Discovery建立了战略合作伙伴关系。Sygnature Discovery是药物发现领域领先的独立提供商。Grey Wolf Therapeutics正在开发内质网氨肽酶(ERAPs)的小分子调节剂，ERAPs是抗原呈递途径中的关键蛋白，用于改变肿瘤中的新抗原库，从而增加可用于参与免疫应答的肿瘤细胞上呈递的新抗原的数量和范围。

9.Passage Bio完成A轮1.155亿美元融资，专注中枢神经系统疾病

公司将利用该笔资金开发五种候选治疗药物，以治疗罕见的单基因中枢神经系统疾病(CNS)。这些开发项目与宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)达成研究、合作和许可协议，并得到公司联合创始人James M. Wilson 博士的支持。Passage Bio还可以选择另外7个罕见单基因CNS适应症项目的临床前开发，并从宾夕法尼亚大学获得这些项目的的新知识产权。Passage Bio联合创始人兼首席科学顾问James M. Wilson博士是基因治疗项目(Gene Therapy Program)主任;宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院医学系儿科医学教授。Wilson博士的实验室为基因转移技术做出了重要贡献，并为这些技术的临床转化铺平了道路。

10.CAR-T肿瘤免疫疗法公司Vor BioPharma宣布获得4200万美元的A轮融资

Vor Biopharma公司成立于2016年5月，由PureTech Health发起创立，造血干细胞(HSC)疗法是治疗血液系统恶性肿瘤的重要手段，嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)细胞通过基因工程改造使T淋巴细胞表达特定的嵌合抗原受体，构建特异性的CAR-T细胞，从而识别肿瘤细胞靶向抗原，杀伤肿瘤细胞。CAR-T靶向免疫疗法是一种疗效显著的针对恶性血液系统肿瘤的新兴治疗方法，可用于治疗白血病、骨髓瘤、淋巴瘤等。Vor Biopharma公司计划将资金用于推动此项新型疗法的进程。其核心技术CAR-T疗法来自哥伦比亚大学医学院的Siddhartha Mukherjee博士，Siddhartha Mukherjee博士是著名科普书籍《众病之王：癌症传》的作者。