Foamix局部抗生素FMX103 III期临床项目成功

Foamix Pharmaceuticals是总部位于以色列雷霍沃特的一家临床阶段专业制药公司，致力于开发和销售其专利技术的米诺环素泡沫制剂，用于痤疮、脓疱病等皮肤疾病的治疗。近日，该公司公布了FMX103(1.5%米诺环素泡沫)III期开放标签研究(FX2016-13)的积极数据，该研究评估了FMX103治疗中度至重度丘疹脓疱性酒渣鼻(PPR)长达一年的疗效和安全性。

这项开放标签研究共入组了505例患者，所有患者在之前的双盲研究(FX2016-11或FX2016-12)中完成了为期12周的FMX103或赋形剂治疗。在FX2016-13研究中，患者继续接受FMX103进行开放标签治疗长达40周。

有465例患者接受了至少26周的FMX103治疗，有272例患者接受了总共52周的FMX103治疗，这超过了此类安全性评估监管指南(ICH E1A，1995)中规定的受试者样本量要求。共410例患者完成了研究，本研究的主要安全性结果如下：

——非皮肤性不良事件的类型和频率与FX2016-11和FX2016-12研究的双盲部分报告的相似。最常见的治疗中出现的不良事件(TEAE)为上呼吸道感染，如普通感冒(3.8%)。4例患者因非应用部位不良反应(瞳孔缩小、贫血/白细胞增多、阑尾炎和内生软骨瘤)而停止研究。未报告严重的药物相关不良事件。

——在使用FMX103额外40周开放标签治疗期间，皮肤不良事件发生在≤1%的患者中，最常见的TEAE为接触性皮炎(1.0%)。2例患者因应用部位不良事件(酒渣鼻恶化和接触性皮炎)而停止研究。在第52周对面部皮肤耐受性的评估中，95%以上的患者要么没有体征或症状，要么体征/症状被归类为“轻度”(灼伤/刺痛、脸红/脸红、干燥、瘙痒、脱皮和色素沉着过多)。与先前双盲研究的基线相比，酒渣鼻的主要临床表现(红斑和毛细血管扩张)的严重性均显著改善。

——在第52周再次评估时，患者对FMX103治疗的满意度仍然很高，这与第12周(双盲研究结束时)获得的分数一致。

在额外40周的FMX103治疗过程中，开放标签疗效也作为次要目标进行了评估。研究的主要疗效结果如下：

——与先前双盲研究(FX2016-11或FX2016-12)的基线相比，使用FMX103治疗52周的受试者炎症损伤计数的平均绝对减少-23.0，使用FMX103治疗40周的受试者为-22.5。在上述双盲研究中，这2组受试者对应的基线平均炎症损伤计数分别为28.8和28.7(所有观察到的病例)。

——第52周采用研究者总体评估(IGA)评估的治疗成功率(IGA评分0或1)方面，使用FMX103治疗52周的受试者中为81.6%、使用FMX103治疗40周的受试者中为76.0%(所有观察到的病例)。

FFoamix公司首席执行官David Domzalski表示，“我们很高兴我们的综合安全性评估已经验证了先前研究FX2016-11和FX2016-12的数据，这些数据表明，在治疗中度至重度丘疹脓疱性酒渣鼻(PPR)时，FMX103似乎具有良好的耐受性，总体安全性良好，患者满意度高。这些数据代表了最终临床研究数据集，这些数据集是纳入FMX103的新药申请(NDA)提交文件所必需的。Foamix团队正在努力工作，并计划向FDA提交我们的第二份NDA。”

酒渣鼻是一种慢性皮肤病，可引起鼻子、脸颊、下巴和前额上的炎症性病变(丘疹和脓疱)，可能会对患者造成社会心理负担，如尴尬、焦虑和低自尊，从而不利地影响生活质量。酒渣鼻最常见于30-50岁的成年人。在美国，该病影响超过1600万人。酒渣鼻没有已知的治疗方法。轻度丘疹型酒渣鼻用局部抗生素(甲硝唑、克林霉素和伊维菌素)、壬二酸或维甲酸治疗，中度至重度酒渣鼻的主要治疗是全身抗生素，如米诺环素和多西环素。

FMX103是采用Foamix公司专有的泡沫技术开发的一款局部外用米诺环素泡沫制剂，在临床研究中可显著减少中度至重度丘疹脓疱性酒渣鼻患者的炎性病变。如果获批，将成为首个可用于治疗酒渣鼻的局部外用米诺环素产品。