台湾药华医药Besremi获欧盟批准

台湾药华医药(PharmaEssentia)与AOP Orphan制药公司近日联合宣布，欧盟委员会(EC)已批准Besremi(ropeginterferon alfa-2b)作为一种单一疗法，用于治疗不存在症状性脾肿大的真性红细胞增多症(PV)成人患者。根据III期临床数据，此次批准，使Besremi成为欧洲市场首个也是唯一一个获批治疗PV并且与先前羟基脲暴露无关的药物。在欧洲，Besremi的营销授权持有人是AOP Orphan制药公司。

药华医药首席执行官Kochung Lin博士表示，“我们很高兴现在有了一种获得批准的PV 新疗法。PV患者在发病早期迫切需要有效的治疗方案，因为不理想的疾病控制会导致严重的心血管并发症。”

Besremi将作为一种注射用溶液装在预充注射笔内(250微克/0.5毫升，500微克/0.5毫升)。Besremi的活性物质是药华医药发现并在中国台湾台中科学园根据PIC/S cGMP 规范制造的ropeginterferon alfa-2b。该工厂于2018年1月通过欧洲药品管理局(EMA)的GMP认证。

欧盟委员会的批准适用于所有28个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。药华医药独家授权AOP Orphan在欧洲、独联体和中东市场开发和商业推广ropeginterferon alfa-2b，用于治疗PV、其他骨髓增殖性肿瘤(MPN)和慢性髓性白血病(CML)。

ropeginterferon alfa-2b是一种新型长效型单一异构体单聚乙二醇化脯氨酸干扰素(>98%，ATC L03AB15)，具有改善的药代动力学特征，并已证明耐受性和便利性。该药每2周给药一次，或在长期维持治疗期间每4周给药一次，是首个获批用于治疗PV的干扰素产品。

ropeginterferon alfa-2b由药华医药发现并在一家位于中国台湾台中的工厂生产，该工厂于2018年1月通过EMA的cGMP认证。在美国、欧盟和瑞士，ropeginterferon alfa-2b均被授予了治疗PV的孤儿药资格。

真性红细胞增多症(PV)是一种源于骨髓中致病干细胞的癌症，导致红细胞、白细胞和血小板的慢性增加。这种疾病可能引发心血管并发症，如血栓和栓塞，甚至转化为继发性骨髓纤维化或白血病。虽然PV背后的分子机制仍有待深入研究，但目前的结果指向一组获得性突变，其中最重要的是Janus激酶2(JAK2)的一种突变形式：JAK2V617F。