新型拓扑异构酶II抑制剂获得FDA孤儿药认定

动脉网获悉，近日，由两家生物制药公司 Mundipharma EDO和Imbrium Therapeutics合作开发的新型孤儿药依托泊苷Toniribate获得了美国食品和药品管理局(FDA)的孤儿药认定，以治疗复发性、难治性胆道癌。

依托泊苷Toniribate是一种新型拓扑异构酶II抑制剂，对复发性、难治性胆道癌有良好的治疗效果。在第2期试验中，依托泊苷toniribate显示出阳性结果。该药物在肿瘤部位进行羧酸酯酶水解，产生活化的依托泊苷，以达到抑制拓扑异构酶II、分解肿瘤DNA的目的。

胆道癌是一种罕见的癌症，是继肝细胞癌后第二常见的原发性肝胆癌。每年在美国约有8000名患者被诊断为胆道癌。根治性手术胆道癌患者唯一的治疗选择，而复发性、难治性胆道癌患者无法进行根治性手术，通常需要二次治疗。但是，目前复发性、难治性胆道癌患者没有标准治疗方案，只有少数药物正在开发中。

Mundipharma EDO的首席执行官Thomas Mehrling表示：“我们很高兴FDA认识到了依托泊苷Toniribate对治疗复发性难治性胆道癌的价值。接下来，我们会与Imbrium Therapeutics一起加快依托泊苷Toniribate的研究进度，争取于2020年在欧盟、美国、澳大利亚和其他国家进行第3期临床试验。”

据了解，孤儿药又称罕见药，由于罕见病患病人群少、市场需求小、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为"孤儿药"。为了促进制药企业开发治疗罕见病的药物，获得FDA孤儿药认定的制药公司将会获得七年的市场独占权和临床试验的税收抵免。