艾伯维新合作10亿美元开发帕金森病疗法

艾伯维(AbbVie)和Voyager Therapeutics联合宣布，两家公司达成了一项独家全球战略研发合作协议。这次合作将开发针对α-突触核蛋白(α-synuclein)的载体表达抗体(vectorized antibody)，旨在治疗因为α-突触核蛋白错误折叠并异常积累导致的帕金森病(PD)及其它与α-突触核蛋白相关的严重神经疾病。

作为世界上第二常见的中枢神经系统(CNS)神经退行性疾病，PD在60岁以上的人群发病率大约为1/100，全球据估计有700万到1000万PD患者。PD特点是中枢神经系统和周围神经系统中α-突触核蛋白的错误折叠和异常积聚，导致全身进行性恶化的运动和非运动症状。靶向α-突触核蛋白的抗体疗法可能延缓疾病进程，然而鉴于只有少部分抗体药物能够穿过血脑屏障作用于大脑，PD患者需要频繁接受大剂量抗体的注射。

Voyager公司的载体表达抗体平台力图使用该公司独创的能够穿越血脑屏障的腺相关病毒(AAV)载体来表达具有治疗效力的抗体蛋白。这种方法可能只需要一次静脉输液，就能够在大脑中持续表达高水平的治疗性抗体。

根据合作协议条款，两家公司将合作开发靶向α-突触核蛋白的载体表达抗体。艾伯维将负责抗体的设计，Voyager将负责将表达抗体的基因装入AAV载体。Voyager将负责临床前开发，递交IND和1期临床试验。完成1期临床试验后，艾伯维可选择获取靶向α-突触核蛋白的载体表达抗体的研发和推广权益，用于治疗PD和其它适应症。艾伯维将支付给Voyager公司6500万美元的预付款，以及可高达2. 45亿美元的临床前期和1期选择权付款。针对每个选中的载体Voyager公司可额外得到高达7.28亿美元的潜在研发和监管里程碑付款。

此前，艾伯维已与Voyager达成一项战略合作，共同开发治疗阿兹海默病等神经退行性疾病的基因疗法。旨在通过Voyager的AAV载体，将编码抗tau蛋白抗体的基因直接递送至大脑内部，并生产相关抗体，一劳永逸地减少tau蛋白水平。

艾伯维神经科学研发部门副总裁Jim Summers博士说：“Voyager的载体表达抗体平台能够穿越血脑屏障，在CNS中更高水平地表达抗体蛋白。本次艾伯维与Voyager所达成的扩展合作，是基于艾伯维对这一技术平台的信心。艾伯维期待Voyager的技术能给神经退行性疾病患者带来变革性疗法。”