基因治疗合作针对帕金森症 其他神经细胞病变

AbbVie和Voyager Therapeutics今天表示，他们将推出一项潜在的15亿美元以上的基因治疗合作 - 这些公司多年来的第二个十亿美元以上的联盟，新的合作伙伴关系专注于治疗帕金森病和其他以异常积聚为特征的疾病错误折叠的α-突触核蛋白。

两家公司表示，他们计划开发“一种或多种”治疗方法，这些治疗方法适用于Voyager的载体化抗体平台和通过血脑屏障传递抗体的方法。旅行者使用腺相关病毒(AAV)衣壳设计用于一次性静脉内递送编码靶向并结合α-突触核蛋白的抗体的基因。Voyager说，与目前全身使用抗体相比，它的方法可以在大脑中提供更高水平的治疗性抗体。

“我们的科学平台使我们能够开发出独特的AAV基因疗法，旨在通过载体化来抑制导致疾病的基因表达，增加缺失蛋白质的表达，或通过载体化表达治疗性抗体，”Voyager总裁兼首席执行官Andre Turenne说道。一份声明。“鉴于其在疾病进展中的作用，我们很高兴能够扩大我们对α-突触核蛋白病理种类的努力，而AbbVie是推进这一新目标和治疗方式的理想伙伴。”

帕金森病是旅行者的重点疾病领域。就在上个月，Neurocrine Biosciences同意开发和商业化Voyager的帕金森病基因治疗项目和Friedreich的共济失调，以及另外两个待确定的项目，通过合作可以为旅行者带来超过18.65亿美元。

在这项合作所涵盖的基因治疗候选人中，旅行者的主要候选人是帕金森症的VY-AADC。Neurocrine同意为VY-AADC的II / III期关键项目提供资金，该项目已进入第二阶段RESTORE-1试验(NCT03562494)。RESTORE-1于2018年12月对其第一例患者进行了剂量治疗。接下来的一个月，在与FDA进行B型会议后，Voyager同意将RESTORE-1的目标患者数量增加到75到100之间，并进行交错并行的3期临床试验(RESTORE-2)与RESTORE-1具有相似的大小和设计。

早先的$ 1.1B tau合作伙伴关系

这项新的合作是在AbbVie和Voyager推出一项潜在的11亿美元合作伙伴关系后的一年零两天，该合作关注的重点是开发和商业化与tau相关的神经退行性疾病的基因疗法，包括阿尔茨海默病，额颞叶痴呆和进行性核上性麻痹。

Voyager在其网站上表示，这种伙伴关系处于其主要候选人选择阶段。

“AbbVie与Voyager合作的扩展代表了我们在其载体化抗体平台超越血脑屏障并更有效地提供生物疗法方面的潜力，”AbbVie发现神经科学研究副总裁Jim Summers博士说。 。“我们希望Voyager的技术能够为神经退行性疾病患者进一步开发变革疗法。”

在新的合作伙伴关系中，AbbVie同意向Voyager支付6500万美元的预付款和高达2.45亿美元的临床前期和第一期开发期权付款。Voyager在一份监管文件中表示，AbbVie可以选择一种或多种独家开发方案来选择最多四种研究化合物及其相应的候选产品进行开发。

AbbVie还同意向Voyager支付额外的7.28亿美元的款项，用于实现开发的每种α-突触核蛋白载体化抗体化合物的开发和监管里程碑，以及高达5亿美元的商业里程碑付款。

此外，Voyager有资格从AbbVie获得关于所开发的每种α-突触核蛋白载体化抗体的全球商业净销售额的分级版税。

投资者对Voyager扩大与AbbVie的合作关系作出回应，购买量增加导致Voyager的股价从昨天收盘价10.68美元上涨约18%，至今早上午10:01早盘市场交易价格上涨至12.58美元