使用患者自身修饰细胞治疗克罗恩病的新技术已被证明在使用人体细胞的实验中是有效的,预计该治疗的临床试验将在未来六个月内开始。
NIHR Guy和St Thomas生物医学研究中心(BRC)的研究人员通过研究从克罗恩病患者身上采集的白细胞,并将其与健康人的细胞进行比较,开发出该技术。他们的发现使得BRC的细胞治疗专家能够开发一种治疗方法,包括服用患者的细胞,并在特殊的培养基中培养它们,使它们更像健康人的细胞。
这项发表在胃肠病学杂志上的研究表明,这种技术在人体细胞中是有效的,这意味着它可以用于临床试验。拟议的Tribute试验将测试该治疗是否安全有效地治疗克罗恩病。
克罗恩病是一种终身疾病,其中部分消化系统严重发炎,引起一系列症状,如腹泻,胃痛,疲倦和体重减轻。其原因尚不清楚,但已知免疫系统发挥作用。据估计,经常使人衰弱的情况影响到英国约620,000人。
曾任NIHR Guy's和St Thomas'BRC主任的Graham Lord教授领导了这项研究。他最近担任曼彻斯特大学副校长兼生物学,医学与健康学院院长。他说:“这是细胞疗法的下一个前沿,因为我们不仅仅是治疗克罗恩病的症状,而是试图重置免疫系统以解决这一问题。
“这是一种真正的本土治疗,从我们开始观察盖伊和圣托马斯患者捐赠的细胞和组织,开始治疗,现在开始进行试验,都在信托基金会。它展示了如何中心患者将进行研究,帮助创造一种可能帮助数千人的治疗方法。“
Rachel Sawyer是一名50岁的通讯经理,住在伦敦东南部的Anerley,2000年被诊断患有克罗恩病,并在盖伊和圣托马斯接受治疗。虽然她的病情现在已经得到控制,但她还支持其他拥有克罗恩病的人并且运行Twitter账户@Bottomline_IBD。
她说:“对我来说最糟糕的事情之一就是不可预测性,特别是在匆忙需要上厕所的时候。让克罗恩完全改变你的日常生活,并且很难做正常的事情,我们大多数人都认为这是理所当然的。在社交场合或乘坐公共交通工具。即便在现在,对它的恐惧从来都不是我的想法。
“另一个困难的问题是与肠道疾病相关的耻辱感。即使与家人和朋友在一起也难以谈论和开放。我发现生活有时非常孤立和挑战 - 这就是克罗恩经历的那么多人,无论如何他们是在几年前还是在上个月被诊断出来的。对于被诊断为年轻人的人来说,它可以影响他们生命的成长期。
“任何可以帮助克罗恩的人都有信心出去并重新成为他们注定要成为的人将是一个改变游戏规则的人。”
研究人员发现,来自克罗恩病患者的称为调节性T细胞的特化白细胞比健康人的调节性T细胞产生的肠道特异性蛋白质整合素α4β7更少。他们与NIHR Guy's和St Thomas'BRC的高级治疗制造平台的专家合作,根据这些发现开发了一种细胞治疗技术。
这项技术涉及用一种名为RAR568的分子从克罗恩病患者身上培养细胞,这种分子能够恢复健康水平的整合素α4β7。然后通过静脉内输注将细胞给予患者。
一名胃肠病学顾问兼论文合着者Peter Irving博士说:“虽然近年来可用于克罗恩病的治疗方法有所增加,但它们仅适用于某些患者。此外,这些治疗方法可能会产生严重的副作用。这项研究为使用患者自身细胞治疗克罗恩病的试验铺平了道路,我们期待着为人们提供在不久的将来参与的机会。“