强生Janssen研发MeiraGTx视网膜疾病基因治疗

强生公司(Johnson & Johnson)的詹森制药公司(Janssen Pharmaceutical)今天表示，将与美拉吉特控股公司(MeiraGTX Holdings)合作，开发、生产和商业化其临床阶段遗传性视网膜疾病投资组合。两家公司通过一项全球合作和许可协议，有望为美拉吉特带来4.4亿美元以上的收入。

这是两家公司在过去三个月里开展的第二次合作，其中包括MeiraGTx的领先产品候选产品，用于治疗由CNGB3或CNGA3突变引起的色盲(ACHM)，以及与x相关的色素性视网膜炎(XLRP)。

MeiraGTx已经同意给詹森独家选择许可其他遗传性视网膜疾病的新疗法的管道产品解决小说基因目标公司计划开发通过研究与詹森,包括公司的合作探索新的其他遗传性视网膜疾病的目标。

“詹森是兴奋地扩大我们的投资组合的创新资产有可能改善视力或预防失明的进展遗传性视网膜疾病目前没有治疗方案,”詹姆斯列表,医学博士,博士,全球治疗区域,心血管和代谢,詹森研发,在一份声明中说。

Janssen研究与发展全球主管、医学博士、医学博士Mathai Mammen补充说:“通过这种合作，我们期待加深我们在基因治疗方面的专业知识，并利用我们广泛的研究与发展专业知识，帮助患有遗传性视网膜疾病的人们提出新的治疗选择。”

Janssen同意向MeiraGTx支付1亿美元的预付款，以及最高3.4亿美元的与开发和销售里程碑相关的CNGB3、CNGA3和XLRP项目相关的付款，以及CNGB3、CNGA3和XLRP项目每年净销售额20%的未支付特许权使用费。

MeiraGTx说，Janssen已经同意资助这些项目的所有临床开发和商业化成本，以及研究合作的“很大一部分”成本。

公司的两名色盲候选患者均处于I/II期临床试验- aav - cngb3 (NCT03001310)和AAV-CNGA3 (NCT03758404) -as为公司的XLRP候选患者AAV-RPGR (NCT03252847)。

研究、制造合作伙伴

根据研究伙伴关系，Janssen保留在FDA批准IND申请后选择加入该项目的权利。Janssen同意为选择加入后的所有临床开发和商业化成本提供资金，并向MeiraGTx支付选择加入的费用、开发里程碑，以及该合作产生的商业化产品的年度净销售额的未加限制的特许权使用费。

Janssen和MeiraGTx还在研究进一步开发腺病毒相关病毒(AAV)制造技术方面进行合作，两家公司同意分摊成本。该计划还要求两家公司签署临床和商业制造供应协议，用于临床和研究项目。

“通过结合詹森广泛的临床、监管和商业专业知识和全球影响力与MeiraGTx深基因疗法开发和制造经验,我们致力于加快发展管道潜在IRD基因疗法解决病人的需要在全球范围内,”亚历山大福布斯说,MeiraGTx博士,总裁兼首席执行官。

今年10月，MeiraGTx同意使用其专有的核糖体开关技术，设计可调节的基因治疗结构，对Janssen公司的专有基因序列进行编码，这是两家公司的首次合作。

第一次合作的价值尚未公开，其核心是MeiraGTx的基因调控平台，该平台将基因表达的开/关开关整合到基因治疗载体中，然后使用小分子激活基因治疗载体。通过该平台，基因治疗可根据患者的需要和治疗的剂量要求进行开关。MeiraGTx认为，基因表达的时间调控叠加空间调控具有提高基因治疗的实用性和灵活性的潜力。

MeiraGTx成立,并于2015年开始运营,通过并购,包括基因疗法组合Kadmon, Waksal创办的生物制药的弟弟,山姆·Waksal博士认罪后,导致监禁在一个内幕交易案,包括他以前的公司,艾克隆系统,吸引了玛莎·斯图尔特。

生活中的任何事情都能改变一个人。这件事可能在很多方面改变了我。我认为我是一个更好的人，”他在2015年告诉CNBC。