治疗小儿白血病的超级药物可能成为现实

西北大学范伯格医学院的研究人员提供了新的数据，显示一种与白血病有关的关键蛋白——混合谱系白血病1 (MLL1)——何时稳定下来;它减缓了疾病的发展。根据过去两年发表的三项研究，这是第二种成功的治疗方法，它减缓了小鼠儿童白血病的进展。这项最新研究的结果发表在《基因与发育》杂志上，文章题为《通过taspase1蛋白水解裂解调控MLL/COMPASS稳定性作为白血病临床治疗的一种可能方法》。

白血病是一种影响血液和骨髓的癌症。白血病患者的红细胞比例非常低，导致他们贫血，白细胞数量大约是没有癌症的人的80倍。研究人员乐观地认为，下一步将是把过去两年的研究成果与一种儿童白血病“超级药物”结合起来进行临床试验。

西北大学辛普森克雷里表观遗传学中心主任、教授、资深研究人员Ali Shilatifard博士解释说:“这些白细胞渗入受影响个体的许多组织和器官，是白血病患者死亡的主要原因。”“这是一种可怕的癌症，我们多年来一直在治疗儿童。”

虽然白血病有几种类型，但目前的研究集中在婴儿到青少年最常见的两种:急性髓系白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)。

在过去的25年里，Shilatifard博士的实验室一直在研究MLL在其复合物COMPASS(与Set1相关的复合物蛋白)中的分子功能。最近的研究表明，COMPASS的成分是癌症中最常见的突变之一。这项工作的下一步将是把这种药物带到临床试验环境中，希拉蒂法德博士希望在未来三到五年内实现这一目标。

“我研究这种易位已经有20多年了，我们终于在5到10年的时间里，在儿童身上找到了一种有效的药物，”希拉蒂法德博士说。“如果我们能将存活率提高到85%，那将是一项重大成就。”

该研究小组此前于2018年发表在《细胞》(Cell)杂志上的研究发现，通过阻断一种名为“超伸长复合体”(SEC)的基因转录过程，化合物可以减缓癌症的生长。它是同类中第一个这样做的化合物。

在最近的研究中发现的MLL稳定过程可能对实体肿瘤，如乳腺癌或前列腺癌，有潜在的作用。

“这开辟了一个新的治疗方法不仅对白血病,这是如此重要的许多儿童被诊断为这种可怕的癌症,也对其他类型的癌症病人口,”主要研究调查员淄博赵,博士,博士后研究员Shilatifard博士的实验室。