索尔克大学教授胡安·卡洛斯·伊兹皮苏亚·贝尔蒙特(Juan Carlos Izpisua Belmonte)因其在干细胞生物学和再生方面的工作,获得了2016年美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)先锋奖(Pioneer Award),这是一项备受瞩目的奖项,旨在支持最具创新性的生物医学研究。
这项资助将在5年内直接支付至少250万美元,支持“具有非凡创造力的个体科学家,他们提出具有开拓性和高度创新性的方法,有可能对生物医学或行为研究产生非同寻常的巨大影响”。贝尔蒙特的实验室将利用他的团队开发并最近发现的基因编辑技术,在大型动物宿主猪的体内生成具有功能的灵长类器官和组织。
索尔克大学校长伊丽莎白·布莱克本说:“这项研究有望为人类早期发育提供重要的线索,并有望在未来找到培育可移植人体组织的新方法。”
Izpisua Belmonte去年和他的同事们发表在《自然》杂志上报告说,他们已经能够将人类干细胞集成到早期小鼠胚胎这人类干细胞开始第一阶段的differentiation-they似乎开始生成人体的各种组织和器官的前身。如果他们的技术成功,将有助于克服器官移植的一个主要障碍:接受者的身体排斥新器官的风险。他相信,随着从已经发育成特定类型组织(如皮肤)的病人细胞中生成干细胞的进展,他们或许能够绕过这一障碍。研究人员现在可以提取一个人的皮肤细胞,利用化学物质将其还原为所谓的诱导多能干细胞(iPSCs),然后诱导这些重新编程的干细胞转化为所需的组织特异性细胞,比如大脑、肌肉或胰腺的细胞。如果一个人的iPSCs被用于在动物体内培养器官,那么该器官产生排异反应的风险可能会降低,因为这些细胞与原始患者皮肤细胞具有相同的DNA。
“例如,如果我们能够告诉动物宿主中的人类iPSCs发育成肾脏或其他器官,它可能为移植组织提供一个全新的来源,”Izpisua Belmonte说。“我们仍处于确定这是否可能的早期阶段,以及人类细胞是否能够参与宿主动物组织的早期形成,并成为其发育的一部分。”此外,这项技术可以提供一个新的研究模型,我们可以通过在体内移植细胞来研究一种疾病及其发病过程,并直接测试新疗法的有效性。