增强型CRISPR可让科学家探索每种细胞类型的健康和疾病的所有步骤

Wellcome Trust Sanger研究所和剑桥大学的研究人员创建了sOPTiKO，一种更有效和可控的CRISPR基因组编辑平台。今天，在期刊开发中，他们描述了免费提供的单步系统如何在身体的每个细胞和每个发育阶段中发挥作用。这种新方法将有助于研究人员开发生物学，组织再生和癌症。

开发了两种互补方法。sOPiTKO是一种敲除系统，通过破坏DNA来关闭基因。sOPTiKD是一种通过破坏RNA来沉默基因作用的敲低系统。使用这两种方法，科学家可以在细胞从干细胞发育到完全分化的成体细胞的任何阶段以任何细胞类型诱导性地关闭或沉默基因。这些系统将使全世界的研究人员能够快速准确地探索基因随着细胞发育成肝脏，皮肤或心脏等组织的不断变化的作用，并发现它如何促进健康和疾病。

身体包含大约37万亿个细胞，但人类基因组只包含大约20,000个基因。因此，为了产生体内的每种组织和细胞类型，基因的不同组合必须在器官或组织发育的不同时刻起作用。能够在细胞发育的特定时刻关闭基因，可以调查其变化的角色。

来自剑桥大学和桑格研究所Wellcome Trust-Medical Research Council剑桥干细胞研究所研究的高级作者Ludovic Vallier教授说：“细胞从干细胞发展到完全分化成体细胞中的基因具有不同的作用。之前，如果我们敲除一个基因，我们只能看到它在第一步产生的影响。通过允许基因在细胞发育过程中运作然后用它敲出来sOPTiKO在后来的发展阶段，我们可以准确地调查它在那个阶段的作用。“