科学家使用molecular-Lego将CRISPR基因编辑工具提升到了一个新的水平

西方大学的一个研究小组正在使用分子乐高积木，通过在革命性的新基因编辑工具CRISPR / Cas9中添加工程酶。他们今天发表在“ 美国国家科学院院刊”(PNAS)上的这项研究表明，它们的添加使得基因编辑更有效，并且在靶向基因方面可能更具特异性。科学界对CRISPR提供人类基因编辑的承诺嗡嗡作响，为使用基因疗法治疗囊性纤维化和白血病等疾病打开了大门。

例如，在囊性纤维化中，存在一种基因突变，其在很大比例的患者中引起疾病​​。如果有可能使用CRISPR将这种突变从基因组中切除，那么这种疾病可能会被治愈。“CRISPR的问题在于它会削减DNA，但随后DNA修复将采取这种方式并将其重新组合在一起，”该研究的主要研究者，西方Schulich医学和牙科学院副教授David Edgell说。“这意味着它正在重建CRISPR试图瞄准的网站，造成徒劳的循环。我们新增的新颖之处在于它可以阻止再生发生。”

西方研究人员已经证明，创造一种名为TevCas9 的新酶可以在两个地方而不是一个地方切割DNA，这使得DNA修复更难以再生切割位点。研究人员通过在核酸酶Cas9上添加一种名为I-Tevl的酶来创建TevCas9，这是用于切割CRISPR中DNA的典型酶。

该研究还表明，添加Tev显示出在靶向基因方面更具特异性，并且不太可能在基因组中引起脱靶效应，这对任何潜在的治疗应用都是一个重要问题。“由于有两个切割位点，这两个位点在基因组中随机出现的可能性较小;只有一个位点的机会少得多，”Schulich医学与牙科副教授Caroline Schild-Poulter说。罗伯特研究所的科学家。“这仍有待检验，但这是希望和期望。”