靶向治疗可减缓罕见结缔组织肿瘤的进展

在一项三期临床试验中，一项名为索拉非尼的药物在完成治疗的患者中有80%停止了硬纤维瘤的进展两年，与安慰剂相比，无进展生存期显着增加。(无进展生存期是指患者在没有疾病恶化的情况下生存的时间长度)。

多中心试验的结果发表在新英格兰医学杂志上。

对于硬纤维瘤患者没有标准治疗方法。“一般来说，desmoids是局部侵袭性的，往往是疼痛的肿瘤，没有有效的治疗方法，”纽约长老会/哥伦比亚大学欧文医学中心的血液学/肿瘤学主任，医学博士Gary K. Schwartz说。纸。“索拉非尼是一种口服药，为直接靶向硬纤维瘤生长的能力提供了一种新方法。”

硬纤维瘤(也称为侵袭性纤维瘤病)是结缔组织中出现的异常生长，可发生在体内的任何部位。硬纤维瘤不被认为是癌性的，因为它们不会扩散到身体的其他部位。它们通常不会导致死亡，但这些肿瘤可能通过侵入周围组织，引起疼痛，限制活动性和干扰器官功能而引起严重的健康问题。每年约有1,000例新病例(主要是年轻人)在美国被诊断出来。

硬纤维瘤非常复杂并且即使在同一患者中也表现出广泛的行为。一些肿瘤自发收缩，一些肿瘤保持稳定，另一些肿瘤则积极生长。治疗因患者而异。在过去，大多数患者接受了手术治疗，但由于肿瘤返回的风险很高，现在手术主要用于被认为复发风险较低的肿瘤。放射，化疗和激素治疗有时可有效减少肿瘤大小和减轻疼痛。

在这项随机，双盲试验中，87名患有进行性，症状性或复发性硬纤维瘤的患者口服索拉非尼或安慰剂，直至扫描显示疾病进展。

索拉非尼是一种靶向疗法，可作用于酪氨酸激酶 - 与癌症发展有关的酶 - 抑制癌细胞的生长和支持肿瘤发展的新血管的形成。该药已被FDA批准用于治疗某些类型的晚期肾，肝和甲状腺癌。它尚未被批准用于治疗硬纤维瘤。

这项研究正在进行中，但研究人员估计服用索拉非尼的患者两年后无进展生存率为81%，服用安慰剂的患者仅为36%。“这是一个非常了不起的结果，”施瓦茨说，他也是哥伦比亚大学Vagelos医师和外科医生学院的肿瘤学教授。“事实上，我们在治疗硬纤维瘤方面从未见过这样的结果。”

服用索拉非尼的患者比服用安慰剂的患者更常见副作用，包括皮疹，高血压和腹泻。

该研究旨在测量索拉非尼对无进展生存的影响。它没有说明药物是否导致疼痛或其他症状有意义的改善。

此外，治疗组中22%的患者因不良事件(如疲劳和皮疹)而停止治疗。

需要额外的临床试验来确定最佳剂量以降低治疗相关不良事件的风险，并确定无进展生存期的增加是否也会导致疼痛缓解，功能和生活质量的改善。

研究人员目前正在分析该试验中获得的肿瘤样本，以更好地了解索拉非尼如何在分子和细胞水平上影响硬纤维瘤。了解索拉非尼的作用机制可能会导致未来开发其他疗法。