科学家编辑基因以阻止疾病遗传

科学家修改了人类胚胎以消除导致其他健康年轻人心力衰竭的基因突变，这是有争议的程序的一个里程碑式的证明。

这是人类胚胎首次在中国境外编辑其基因组，研究人员进行了一些小型研究，以确定该方法是否可以防止遗传性疾病从一代传递到下一代。

虽然到目前为止没有一项研究创造了来自改良胚胎的婴儿，这一举措在许多国家都是非法的，但这项工作代表了科学家掌握该技术的努力的一个里程碑，并使人类临床试验的前景更加接近。

这项工作的重点是遗传性心脏病，但科学家们认为，同样的方法可能适用于单基因突变引起的其他疾病，如囊性纤维化和某些类型的乳腺癌。

“这种胚胎基因校正方法，如果被证明是安全的，可以用来预防遗传性疾病传染给后代，”参与美国俄勒冈健康与科学大学美国研究的生育专家Paula Amato说。

基因编辑工具

科学家使用一种强大的基因编辑工具Crispr-Cas9来修复胚胎的突变，该胚胎是由遗传心脏病(称为肥厚性心肌病或HCM)的人的精子制成的。

这种导致心脏壁增厚的疾病影响了500人中的一人，并且是年轻人心脏骤停的常见原因。

人类每个基因都有两个拷贝，但有些疾病只是由一个拷贝中的突变引起的。在这项研究中，科学家们招募了一名男子，他携带一种名为MYBPC3的基因的单一突变拷贝，导致HCM。

当科学家们用人类的精子和来自捐赠者的健康卵子制造胚胎时，他们发现，正如预期的那样，大约一半的胚胎带有突变基因。如果将受影响的胚胎植入妇女并进行足月治疗，则所产生的儿童将继承心脏病。