科学家致力于可逆的基因编辑

科学家正在改变一种强大的基因编辑技术，希望有一天能够对抗疾病，而不会对人类的DNA进行永久性的改变。诀窍：改为编辑RNA，即携带基因指令的信使。麻省理工学院麻省理工学院和哈佛大学的张峰说：“如果你编辑RNA，就可以进行可逆治疗。”这是一位基因编辑先驱，他的团队周三在“ 科学 ”杂志上报道了新的转折。

称为CRISPR的基因组编辑技术彻底改变了科学研究。它是一种生物切割和粘贴工具，可以让研究人员发现活细胞内的基因缺陷，并使用分子“剪刀”来剪切那个斑点，删除，修复或替换受影响的基因。

研究人员正在使用CRISPR来改善作物，开发抗疟疾的蚊子，在动物体内培养可移植的器官，并开发有朝一日可能有助于遗传性疾病如镰状细胞或肌肉萎缩症的治疗方法。

医疗用途存在挑战。因为DNA的变化是永久性的，不小心切割错误的部位可能会导致持久的副作用。

DNA修复在某些细胞(例如大脑和肌肉细胞)中比其他细胞(例如血细胞)更难实现 - 因此靶向RNA可能提供一种重要的替代方案，加利福尼亚大学圣地亚哥分校教授Gene Yeo说。参与了周三的研究。他的团队正在创建自己的RNA靶向版本的CRISPR。

当遗传缺陷使细胞产生过少或过多的特定蛋白质或根本不产生特定蛋白质时，就会发生疾病。

RNA是DNA的表亲，携带该基因的指令以启动蛋白质制造过程。张解释说，编辑RNA的说明应该可以暂时修复蛋白质的异常生成。由于RNA会随着时间的推移而降解，因此理论上的变化只会在使用该疗法时持续。

为了开始弄清楚如何，研究人员回归自然。

CRISPR适用于来自细菌进化的系统的哺乳动物细胞，并且使用名为Cas9的酶作为其分子剪刀。张的团队检查了Cas蛋白家族中的亲属，发现了一个可以靶向RNA的Cas13。研究人员设计了Cas13品种，因此它坚持使用RNA而不是切割RNA。然后他们融合了另一种蛋白质来编辑那个斑点，并在实验室培养皿中进行测试。

该研究处于早期阶段，甚至可以在动物身上进行测试之前需要更多的工作。

但圣地亚哥的Yeo正在使用不同的Cas方法来靶向RNA，他称赞了这项竞争工作。“它确实告诉我们许多Cas蛋白可以真正结合RNA，”他说。“聪明的做法是测试很多。”