宣布HIV药物临床试验 四周内消除99％的HIV病毒

最近，Zion Medical公司(一家开发艾滋病毒和癌症治疗药物的以色列生物技术公司)宣布HIV药物Gammora的第一次临床试验结果: 在治疗的四周内消除了多达99%的HIV病毒。

什么是Gammora

众所周知，目前商业化的抗HIV疗法主要是逆转录病毒治疗，即所谓的“鸡尾酒”疗法。这种疗法仅仅抑制病毒的传播，但不能治愈感染。与之不同，Gammora是一种衍生自HIV整合酶(负责将病毒的遗传物质插入受感染细胞的DNA中)的合成肽化合物。 Gammora能够刺激多个HIV 的DNA片段整合到宿主细胞的基因组DNA中，达到触发被感染细胞凋亡事件的发生。该蛋白多肽由加利福尼亚州圣地亚哥的PolyPeptide Labs生产，具有通过摧毁携带HIV病毒基因组的所有细胞来治愈HIV感染患者的潜力。

早在2006年，研究者们已经在实验室环境下证实Gammora对HIV的杀伤率达到了95%-97%。

临床试验结果

在2018年7月至8月期间，Zion Medical对Gammora进行了I/ IIa期人体临床试验，验证此前临床前试验的结果，该试验结果显示了该药物在杀死HIV感染细胞方面的安全性和有效性。

在本试验的第一部分中，来自乌干达的9名感染艾滋病毒的患者被随机分配接受0.05-0.2毫克/千克，或0.1-0.3毫克/千克，或0.2-0.4 mg / kg的Gammora长达4-5周的治疗。结果显示，大多数患者在前四周显示病毒载量从基线显著减少高达90%。

在该研究的第二部分中，患者接受了Gammora联合另外的逆转录病毒治疗，为期4-5周。 实验组患者每天接受洛匹那韦800mg和利托那韦200mg(LPV + r)与每周两次的Gammora 0.2-0.4mg / kg治疗，而对照组仅接受LPV + r的治疗。 结果发现，联合治疗的患者表现出持续的病毒抑制并且实现了HIV-1 RNA分子拷贝数低于300/ Ml的效果。

经过为期10周的试验与观察，结果表明Gammora是一种安全且耐受性良好的药物。 患者用药后体内CD4细胞计数显著增加(上升97%)。

“这些首次临床结果超出了我们的预期，并希望找到治疗HIV的新方法，”Zion Medical开发主管Esmira Naftali博士说。 “基于实验结果，我们很高兴能够证明我们的药物在IIb阶段的效果，希望在接下来的试验中招募更多的参与者，并且接受更长期的用药试验与观察。”

大约10年前，耶路撒冷希伯来大学教授Abraham Loyter最早开始研究Gammora在治疗HIV方面的作用，并于2015年和2017年获得该肽的专利。随后，Zion Medical公司获得了该化合物的许可，并通过临床前和临床阶段继续研究和开发。 2018年8月31日，Zion Medical向美国专利商标局提交了另一项专利申请，要求更新版本的肽和最终药物成分。，Zion Medical公司希望在未来几个月开始IIb期临床试验，招募约50名患者，并且在两到三个月内持续接受Gammora治疗。

“神药”是否过誉?

然而，相比主流媒体铺天盖地的积极宣传，仍有人对这一临床试验结果的意义以及宣传的准确性提出了质疑。

首先，质疑者认为该临床试验结果展示的Gammora治疗效果并不优于常规的抗病毒疗法，更何况他们在后续的试验中加入了常规抗病毒药物进行联合治疗。

其次，这一结果尚未在科学会议或在同行评审期刊上发表，也没有在监管机构注册。

再次，虽然公司声明中称该药物具有诱发被感染细胞自我凋亡的能力，但它很可能是一种病毒复制的广谱破坏剂(如以前用于丙型肝炎治疗的利巴韦林)。 它可能有助于限制已建立的感染中的病毒增殖和进一步对其他细胞的感染过程。然而，没有理由它会对潜伏感染细胞(已经含有整合的HIV DNA)的储藏库起作用。 因为任何一类药物要想能够治愈HIV，就需要对潜在的储藏库有效。

“近年来HIV领域的研究水平参差不齐，而且呈现越来越糟的趋势”，来自南非University of Witwatersrand的Francois Venter教授对此评论道：“我查看了相关的新闻报道和他们公司不成熟的官方网站。事实上，即使我们相信他们的说法，这一假说距离真正的测试还有很多年的时间，过度的宣传不利于保护科学以及科学家的荣誉。”