日前,位于圣地亚哥的开发癌症和自身免疫疾病疗法的合成生物学公司Synthorx宣布完成IPO,募集1.31亿美元支持该公司的研发工作。
Synthorx公司的核心技术源于斯克里普斯研究所(The Scripps Research Institute, TSRI)Floyd Romesberg博士的研究。Romesberg博士使用合成生物学技术在天然的A-T和G-C碱基对之外,创建了一对新的碱基对(名为X-Y)。这对新的碱基对让研究人员可以将创新氨基酸整合到重组蛋白中,从而改变蛋白的特性,诸如改变蛋白的半衰期和结合特异性。
Synthorx公司计划使用IPO资金开发该公司的主打产品THOR-707。这是一种改良版的白细胞介素-2(IL-2)。名为aldesleukin的IL-2疗法已经在25年前被FDA批准用于治疗多种转移性癌症。它能够提高CD8+ T细胞水平,而这些细胞能够发现和杀伤肿瘤细胞。但是aldesleukin的缺陷在于它的半衰期很短,患者可能因为需要多次注射药物而产生副作用。
THOR-707通过在人类IL-2蛋白的特定位点上引入聚乙二醇修饰,从而提高了IL-2蛋白的半衰期。在临床前研究中,IL-2疗法与PD-1免疫检查点抑制剂联用可以在增强CD8+ T细胞免疫反应方面产生协同效应。因此Synthorx认为THOR-707与PD-1抑制剂联用可以带来更好的抗癌效果。该公司计划在2019年第二季度向FDA递交IND申请,在多种癌症种类中进行1/2期临床试验,检测THOR-707作为单药或者与免疫检查点抑制剂联用治疗癌症的疗效。
在mRNA公司Moderna创下医疗健康领域IPO的纪录之后,这家公司的上市继续延续了这一领域IPO的强劲势头。据业界机构统计,截至12月7日,医疗健康领域总计有76家公司上市。我们期待更多的生物医药公司能够获得资本助力,为患者带来创新疗法。