具有干细胞特性的T细胞显示出基因治疗的潜力

研究人员追踪几十年前移植到一组患者的T细胞，发现它们能够持续存在并分裂成不同类型的T淋巴细胞，为癌症患者开辟了几种治疗方案。

T淋巴细胞是负责攻击癌细胞或被病毒接管的细胞的血细胞。2011年，科学家报告了人类T淋巴细胞的一个新子集T记忆干细胞(TSCM)，它表现出自我更新和分化成子细胞等特性，同时还具有独特的记忆细胞存活能力。

来自意大利和沙特阿拉伯的一组研究人员现已发现有力证据表明TSCM可安全有效地用于开发基于T细胞的疗法。

到目前为止，T细胞特性主要通过体外试验和动物模型进行研究，因此尚不完全了解T细胞在人体内的长期体内命运。

“TSCM能够作为T细胞前体的储存器持续存在数十年，保持其在体外和体内产生记忆和效应T细胞的能力，”San Raffaele Telethon Institute的项目负责人Luca Biasco说。在意大利米兰进行基因治疗。

该小组检查了两项开创性基因治疗临床试验的数据，该试验始于20世纪90年代中期，来自世界各地患有严重先天性免疫缺陷的患者。在试验中，收获缺陷的T细胞，然后用携带治疗基因的载体校正。然后将这些放回患者体内。

“这些整合位点可作为分子条形码，在输注时稳定地标记每个工程化T细胞及其后代，”Biasco解释说。他们使用这些条形码直接在输注后很长时间内追踪体内不同输注T亚型的命运。

研究小组发现，基因校正的TSCM能够在输注后长达12年的患者中存活，并保留其分化为新血细胞的潜力。

“这项工作的结果与涉及T细胞工程的治疗方法的设计极为相关，”Biasco说。“这开启了利用工程化TSCM作为基于T细胞疗法的直接目标的可能性，”他说，并补充说这些疗法代表了治疗癌症最先进和最有前途的方法之一。

TSCM的长期自我更新和分化特性意味着它们可以充当T细胞的储库，其可以在肿瘤复发的情况下激活。