科学家发明新方法更有效地生成大脑干细胞

在两个新出版的论文,一个科学团队在凯斯西储大学医学院的报告的发现和实现一个新的、更有效的方法来生成一个重要的大脑干细胞在实验室。研究结果为进一步了解髓鞘的神经障碍的潜在机制,最终,可能的新的治疗和预防选项。研究发表在9月自然通讯和干细胞的问题报告。

“让这些专业大脑干细胞大规模的高纯度多能干细胞细胞给了我们一个强大的工具来研究之前无法正常和病变组织在中枢神经系统,“说两篇文章的资深作者,保罗•Tesar博士,教授唐纳德·韦伯和露丝古德曼博士的创新疗法和基因和基因组科学副教授凯斯西储大学医学院的。“我们应用技术的遗传模型髓疾病,导致化合物的发现,帮助病myelin-producing细胞生存。”

髓磷脂是一种脂肪物质产生的细胞称为寡树突胶质细胞,神经纤维层,使电气信号在大脑和促进神经功能正常。诱导多功能干细胞是主细胞可能产生任何细胞的身体需要。他们是直接从现有的成年细胞生成。胚胎干细胞是多能。

作为自然通讯报道,安琪拉啤酒第一作者,博士和他的同事们开发了一种新方法来生成大量的少突胶质细胞和他们的祖细胞,被称为少突细胞祖细胞或OPCs-from鼠标胚胎干细胞和诱导多能干细胞。许多基因和细胞过程联系在一起少突细胞功能障碍,但科学家们通常需要使突变小鼠研究这些过程,通常涉及昂贵,多年研究这个生物学的一个方面。为了解决这个问题,凯斯西储团队开发了一个快速、高效的方法来生成信息公开化和少突胶质细胞多能干细胞从任何基因background-providing新访问这些相对难以接近的脑细胞在健康和患病的状态。

在干细胞的报道,第一作者马修·Elitt博士和他的同事利用OPC一代技术提供新的见解和致命的遗传性疾病的治疗策略髓,Pelizaeus Merzbacher疾病(PMD)。研究小组发现,有一个出人意料的早期关键阶段PMD-affected细胞内质网应激和细胞死亡信息公开化退出其先祖的状态。内质网是细胞的一部分参与蛋白质的加工。PMD,几乎只会影响男性儿童,少突胶质细胞丢失和髓鞘形成不当在大脑和脊髓。由于他们患病的髓鞘,PMD的孩子表现出会影响问题的协调,运动技能,口头表达,和学习。由于疾病的严重程度,患者通常成年前死亡。

为了克服PMD细胞早期细胞死亡,团队筛选了几千个药物类化合物,发现一个,被称为Ro 25 - 6981,尤其成功拯救PMD少突胶质细胞的生存在老鼠和人类细胞在实验室和PMD老鼠。“我们的工作是一个重要的第一步一个多阶段的过程,“Tesar说。“我们已经实现了少突胶质细胞的生存一般死于这种疾病。下一步是找出如何诱导这些细胞有效髓磷脂和恢复功能的病人。”

凯斯西储团队的调查结果具有PMD之外的影响。许多神经和精神疾病的特点是髓鞘损失或功能障碍,包括多发性硬化、脊髓损伤和精神分裂症。再生或恢复措施髓鞘可以提供患者希望在这些和许多其他疾病影响大脑和脊髓。