United Therapeutics 预付8亿美元买下在研治疗肺动脉高压药物ralinepag

今日，Arena Pharmaceuticals与United Therapeutics达成一项全球许可协议。United Therapeutics以8亿美元的预付款，未来4亿美元的里程碑付款，获得了Arena的在研药物ralinepag的全球开发、生产和推广的独家权利。Ralinepag(APD811)是一种口服，新一代特异性强效前列环素受体激动剂，用于治疗肺动脉高压(PAH)。

PAH的特点是肺动脉压力升高，多见于青年女性。由于肺动脉阻塞，变窄或受损导致肺部血流受阻以及血压升高，PAH患者的右侧心脏必须更加努力地将血液泵入肺部。而这以通常以右心室的压力升高为代价，并且随着时间的推移会造成右心衰竭，进而引发呼吸短促，疲劳和胸痛等症状，最终限制患者的体力活动。如不进行治疗，大多数PAH患者会在5年内死亡。

目前对PAH有四种不同的治疗方法：内皮素受体拮抗剂(endothelin receptor antagonists，ERAs)、磷酸二酯酶-5(PDE-5)抑制剂、前列环素类似物，以及可溶的鸟苷酸环化酶(SGc)激动剂。尽管PAH的现有疗法有积极疗效，但并不能达到治愈的效果。PAH患者平均生存期仅为大约10年，他们需要更好的治疗选择。

Ralinepag具有舒张血管，抑制血管平滑肌细胞增殖，抑制血小板凝聚等疗效，而且其半衰期更长。Ralinepag的这些特点使其具备了成为治疗PAH的“best-in-class”药物的潜力。在2017年7月公布的2期试验结果中，与安慰剂相比，Ralinepag不仅显著改善了肺血管阻力(PVR)，还显著提高了患者6分钟步行距离(6MWD)。目前，针对更加广泛患者群体的3项3期试验正在进行中。

United Therapeutics董事长兼首席执行官Martine Rothblatt博士表示：“United Therapeutics对Arena的临床开发计划以及与FDA协调工作一直印象深刻，并且在我们对PAH的超过20年的知识背景上，对ralinepag进行了广泛尽职调查。United Therapeutics相信，在获得FDA批准后，ralinepag将从2020年起直至2030后，每年帮助超过1万名的PAH患者，同时可与本公司现有的PAH疗法组合形成互补。 ”

▲Arena的产品研发管线(图片来源：Arena官网)

Arena总裁兼首席执行官Amit D. Munshi先生表示：“Arena认为ralinepag具有改变PAH疗法的潜力，并对能与United Therapeutics达成伙伴关系而感到非常高兴。本次合作代表了ralinepag研发过程的一个重要里程碑，同时让Arena拥有足够的资源，能够积极推进以etrasimod和olorinab为核心的“best-in-class”研发管线。”