基因编辑心血管治疗启动许可证CRISPR专利

基金会编辑治疗的开发者今天推出了5850万美元的A系列融资，将获得Broad研究所和哈佛大学的CRISPR专利许可，并与Beam Therapeutics合作，开发基于编辑成人人类基因组的心血管治疗。

Verve Therapeutics通过开发编辑成人人类基因组的新疗法，以永久降低患者患冠状动脉疾病的风险，为自己设定了保护世界免受心脏病危害的雄心勃勃的目标。

Verve表示，它已授权基础CRISPR专利 - 包括Cas9和Cas12a(Cpf1) - 来自Broad和Harvard，用于针对特定心血管目标的人类治疗应用。

该公司还将获得针对特定心血管目标的人类治疗应用的基础编辑，基因编辑和传递技术的独家访问权，这是一项为期一年的基础编辑治疗开发者，已开始实施基础编辑治疗，去年已经筹集了2.22亿美元。三月。

Beam公司和CRISPR专利许可证的价值尚未公布。

然而，Verve确实表示，在完成第一阶段研究后，Beam可以选择参与未来的开发和商业化，并分享50%的美国利润和损失，用于针对目标的任何产品。双方还将合作开发新型交付技术。此外，Verve与Verily合作，目标是利用Verily独特的纳米粒子筛选平台开发和优化新的基因编辑传递载体。

Verve和Beam还同意合作开发新型传递技术，而Verve还将与Google父母Alphabet的Verily Life Sciences合作，目标是利用Verily的纳米粒子筛选平台开发和优化新的基因编辑传递载体。

Beam-Keith Joung，医学博士，病理学家，Desmond和Ann Heathwood研究学者，马萨诸塞州综合医院的联合创始人;哈佛医学院的病理学教授是Verve的12位联合创始人之一，还有Verve的新任首席执行官兼董事会成员Sekar Kathiresan医学博士。Andrew Ashe，JD，总裁兼首席运营官;和Kiran Musunuru，医学博士，博士，公共卫生硕士，公司首席科学顾问兼宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院心血管医学和遗传学副教授。

'变革时刻'

Kathiresan在一份声明中说：“我们对冠状动脉疾病的遗传理解，加上基因编辑技术的日益复杂化，已经成为治疗这种疾病的一个变革时刻。”“Verve的成立旨在扭转全球冠状动脉疾病的潮流。基因编辑提供了通过一次性治疗向患有该疾病风险的成年人引入保护性基因变异体的可能性。“

预计Kathiresan将于7月加入该公司。当他这样做时，他将辞去现任麻省总医院基因组医学中心主任，Broad研究所医学和群体遗传学项目联合主任以及哈佛医学院医学教授的职务。

Kathiresan的实验室旨在了解心肌梗死(MI)的遗传基础及其危险因素，并应用这些见解来预防和治疗心脏病。该实验室帮助突出了心脏病发作的新生物机制，发现了可以防止心脏病发作风险的突变，并开发了个性化心脏病预防的基因检测。

Musunuru补充说，基因编辑有可能彻底改变疾病的治疗范式：“在该领域进行的临床前研究，包括在我的实验室完成的工作，已经显示出基因编辑的前景，可以安全地降低胆固醇和其他冠状动脉疾病的风险因素“。

Verve旨在将其创始人和其他人进行的遗传研究商业化，这些研究已经确定了携带天然存在的基因变异体的健康成年人，这些变异体可显着降低其冠状动脉疾病和心脏病发作的终生风险。

该公司表示，计划通过开发基因编辑疗法来巩固该研究，这些疗法可为患有冠状动脉疾病风险的成年人提供终身保护。

体细胞编辑

由Verve开发的所有治疗剂都涉及在成体(体细胞)细胞中进行编辑，这些细胞不会传递给后代。Verve表示，它将首先关注为患有危及生命的冠状动脉疾病和高度未满足的医疗需求的患者开发治疗方法 - 然后扩大其临床重点，包括逐渐增大患有冠状动脉疾病风险的患者群体，因为该公司建立了安全性和有效性。它的治疗方法。

Verve由GV(前身为Google Ventures)领导的A轮融资5850万美元推出，由ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital参与。

在Verve的创始团队中加入Kathiresan，Ashe，Musunuru和Joung是其他八位联合创始人，他们将担任董事会成员或顾问。Verve的董事会将由医学博士Burt Adelman担任主席，他是Biogen前研发执行副总裁，前任研发执行副总裁兼首席医疗官Dyax。

其他联合创始人包括：

Barry Ticho，医学博士，博士，

董事会成员;斯托克治疗学院首席医疗官

Krishna Yeshwant，医学博士，工商管理硕士，

董事会成员;普通合伙人，GV

Anthony Philippakis，医学博士，博士，

战略顾问兼董事会成员;Broad Institute首席数据官;合资伙伴，GV

John Evans，工商管理硕士，

董事会成员;Beam Therapeutics首席执行官;风险合作伙伴，ARCH Venture Partners

Jessica Alston，博士，

董事会观察员;负责人，F-Prime Capital

，医学博士Boris Nikolic

董事会观察员;Biomatics Capital的联合创始人兼董事总经理

Issi Rozen，MBA，

战略顾问;布罗德研究所首席商务官

Verve还为其科学顾问委员会命名了三名成员：

Eugene Braunwald，医学博士，

布莱根妇女医院(BWH)的病理学家;哈佛医学院杰出医学教授;前医学主席，BWH;Partners Healthcare的创始首席学术官

Penny M. Heaton，医学博士，

比尔和梅琳达盖茨医学研究所首席执行官;和

Daniel J. Rader博士，

宾夕法尼亚大学Perelman医学院分子医学Seymour Gray教授